2025年8月27日，中国上海——中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准罗氏制药旗下神经罕见病创新药物艾满欣^®（Evrysdi^®，通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂用于治疗2岁及以上且体重≥20公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，以下简称SMA）。新型5毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存。患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。艾满欣^®片剂的获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善SMA疾病长期管理。

SMA是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病。SMA患者由于SMN1基因的缺失或突变，不能产生足够的功能性SMN蛋白，从而影响运动、呼吸、吞咽等重要功能。随着病程进展，SMA患者会丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍，甚至威胁生命。

我国每年新增约1000例SMA患者，其中约80%在出生后18个月内起病。SMA具有高致残和致死率，重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁^[2]。2018年，SMA被列入我国《第一批罕见病目录》。

利司扑兰片剂的获批为SMA患者提供了更多的治疗选择。患者无需先经由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液，即可口服或分散于水后服用，极大提升了用药的独立自主性；片剂还可有效消除过往困扰部分患者和护理人员的药物冷链和重新配制溶液等步骤的困扰，在便利患者用药的同时减轻经济负担。

利司扑兰是SMN2基因双位点剪接修饰剂，靶向SMA直接病因，持久且稳定提高SMN蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障，同时提高中枢及外周SMN蛋白水平且保持稳定，使患者运动功能获得持续改善，提高生存率。

作为国内获批的首个SMA口服治疗药物，利司扑兰口服溶液用散于2021年在国内获批用于治疗2月龄及以上SMA患者；2023年，首次通过医保谈判纳入国家医保目录，并于同年获批将适用人群拓展至16日龄及以上的SMA患者。

“近年来，得益于国家政策支持和创新药物可及性的显著改善，疾病修饰治疗药物的应用结束了SMA无药可医的局面。对于SMA这样一种全生命周期疾病，除了提高生存率、实现功能改善、延长生存期，我们在临床实践中也越来越重视生存质量的提升。针对不同的个体需求和生活方式，在安全性和有效性得到保障的同时，我们希望患者能得到更多、更便捷的治疗选择，提升用药依从性，改善SMA疾病管理。”

“作为服务于SMA患者和家庭的社会组织，我们长期致力于为SMA患者群体提供全生命周期的支持与帮助。几年前，利司扑兰口服溶液凭借创新给药途径和草莓味的独特口感，显著提升了患者治疗的依从性；今天，利司扑兰片剂的获批将为广大患者带来更多的治疗选择，更好满足个性化治疗目标，在提升生活质量的同时减轻患者及其家庭的治疗负担，回归正常生活。”

此前，利司扑兰片剂已先后于2025年2月和6月分别在美国^[3]和欧盟^[4]获批，主要依据为生物等效性研究NCT04718181的相关结果。研究表明，无论整片吞服还是分散于水中服用，其在体内的暴露水平与口服溶液剂型相当。这表明服用片剂的患者可获得的疗效和安全性与口服溶液剂型现有水平相当。

“很高兴看到艾满欣^®片剂的获批。罗氏在机制、剂型、疗效和安全性等多方面推动神经科学罕见病诊疗不断取得突破，为患者提供多元和便捷的治疗选择。感谢国家药品监管机构和广大专家的支持，使我国患者有机会和国际市场同年获得艾满欣^®最新剂型。未来，我们将持续推进神经科学前沿技术的探索与开发，将更多创新产品带给中国患者。”

“热烈祝贺艾满欣^®片剂成功获批！作为全新治疗剂型，它将为中国脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及家庭带来更便捷的用药选择，有效提升患者用药自主性，切实减轻日常治疗负担。一直以来，罗氏秉持‘先患者之需而行’的核心理念，在神经疾病领域持续深耕研发，旨在满足患者的未尽治疗需求。

未来，我们将继续与各方伙伴紧密合作，共同推动SMA诊疗生态的优化升级，为患者及家庭构建更完善的支持体系，助力更多患者实现长期高质量生存，让生命更具活力。”

 

参考文献：

[1] https://www.evrysdi.com/

[2] 脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识. 中华医学杂志. 2019. 99(19): 1460-1467.

[3] https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-02-12

[4] https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-06-04

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