血小板减少症（TP）是系统性红斑狼疮（SLE）的常见血液学表现，其发生与预后不良密切相关。据报道，SLE患者中TP的发生率约为8%至20%。其主要机制包括血小板过度破坏和生成不足。临床上，SLE-TP患者的表现差异较大，从无症状到危及生命的出血均可见。TP不仅是疾病活动和器官损害的标志，还被认为是SLE患者死亡的独立危险因素。然而，目前尚无针对SLE患者新发TP的风险预测模型。本研究旨在基于中国系统性红斑狼疮治疗与研究组（CSTAR）前瞻性多中心队列，开发适用于临床实践的SLE患者新发TP风险预测模型，为早期识别高危患者和优化个体化治疗提供依据。

本研究基于CSTAR队列，于2009年1月至2023年7月期间进行。纳入符合1997年修订的美国风湿病学会（ACR）分类标准、2012年SLICC标准或2019年EULAR/ACR分类标准的SLE患者，且疾病病程小于两年并无TP的患者。排除因药物、感染或肿瘤导致的TP患者以及核心数据缺失或失访患者。最终分析纳入2270名患者。TP的定义为两次血小板计数低于100×10⁹/L，且排除其他原因引起的血小板减少。

数据收集包括基线人口学特征、临床表现、免疫学指标和治疗方案等。通过最小绝对收缩和选择算子（LASSO）方法选择预测变量，并使用Cox比例风险回归模型构建风险预测模型，结果以列线图呈现。内部验证采用增强Bootstrap重抽样方法。模型性能通过C-index评估区分能力，Brier评分评估预测准确性，并通过校准曲线验证模型拟合优度。

研究共纳入2270名患者，80名患者在随访期间发生TP，发生率为3.52%。中位随访时间为629天（约1.72年）。最终预测模型包含六个预测因子：基线SDI评分≥1（HR 2.207，95% CI 1.350–3.609，p=0.002）、溶血性贫血（HR 1.953，95% CI 1.017–3.750，p=0.044）、低补体水平（HR 2.351，95% CI 1.004–5.505，p=0.049）、抗β2GPI抗体阳性（HR 1.805，95% CI 1.084–3.004，p=0.024）、直接抗球蛋白试验（Coombs试验）阳性（HR 1.878，95% CI 1.123–3.141，p=0.017）、抗组蛋白抗体阳性（HR 1.595，95% CI 1.017–2.587，p=0.059）。模型在1年、2年和3年的预测C-index分别为0.741、0.730和0.710，对应的Brier评分分别为0.018、0.025和0.037。校准曲线显示预测风险与实际风险接近，表明模型拟合良好。列线图提供了简便的风险评分工具，根据患者特征计算总分并估算1年、2年及3年的新发TP风险。

模型的受试者工作特征（ROC）曲线和内部验证中的校准曲线

本研究基于CSTAR队列构建了SLE患者新发TP风险预测模型，并验证了其良好的区分能力和预测准确性。该模型揭示基线器官损害、溶血性贫血、低补体水平、抗β2GPI抗体阳性、Coombs试验阳性及抗组蛋白抗体阳性是新发TP的显著危险因素。列线图的应用简化了风险评估过程，可为临床医生早期筛查高危患者和个体化管理提供指导。

原始出处：

Risk prediction of new-onset thrombocytopenia in patients with systemic lupus erythematosus: a multicenter prospective cohort study based on Chinese SLE treatment and research group (CSTAR) registry. Arthritis Res Ther 26, 229 (2024). https://doi.org/10.1186/s13075-024-03460-0

Tags： Arthritis Res Ther：我国学者构建系统性红斑狼疮患者新发血小板减少症风险预测模型（基于CSTAR队列的研究）