皮肤基底细胞癌（BCC）是美国最常见的皮肤癌形式。在危及生命的晚期BCC中，sonic hedgehog inhibitors抑制剂（SSHis）仍然是局部晚期BCC和转移性BCC的首要治疗选择。近日，发表于Am J Clin Dermatol的一项更新的系统回顾和荟萃分析中，研究人员旨在通过包括关键性临床试验的最终更新和其他新的近期研究，更好地描述SSHis的疗效和安全性。

研究人员对包括临床试验、前瞻性病例系列和回顾性医疗记录的文章进行了电子数据库检索。总缓解率（ORRs）和完全缓解率（CRRs）是主要结果。在安全性评估方面，分析了以下不良反应的发生率：肌肉痉挛、痛风、脱发、体重减轻、疲劳、恶心、肌痛、呕吐、皮肤鳞状细胞癌、肌酸激酶增加、腹泻、食欲下降和闭经。使用R统计软件进行分析。使用固定效应荟萃分析的线性模型对数据进行汇总，同时使用95%置信区间（CI）和P值。使用Fisher's精确检验计算分子间差异。

结果，共有22项研究（N = 2384名患者）被纳入荟萃分析：19项研究同时评估疗效和安全性，2项研究仅评估安全性，1项研究仅评估疗效。总体而言，所有患者的综合ORR为64.9%（95%CI为48.2-81.6%），这意味着大多数接受SSHis的患者至少有部分反应（z = 7.60，p < 0.0001）。维莫德吉的ORR为68.5%，索尼德吉为50.1%。维莫德吉和索尼德吉最常见的不良反应是肌肉痉挛（分别为70.5%和61.0%）、痛风症（分别为58.4%和48.6%）和脱发（分别为59.9%和51.1%）。患者服用维莫德吉可能会出现体重下降（35.1%，p < 0.0001）。另外，与接受维莫德吉的患者相比，服用索尼德吉的患者出现更多的恶心、腹泻、肌酸激酶水平升高和食欲下降。

综上所述，该研究结果表明，SSHis是治疗晚期BCC疾病的一种有效方法。鉴于停药率较高，为保证依从性和实现长期疗效，需要对患者的期望进行管理。掌握SSHis疗效和安全性的最新发现是至关重要的。

原始出处：

Alex Nguyen, et al., Efficacy and Safety of Sonic Hedgehog Inhibitors in Basal Cell Carcinomas: An Updated Systematic Review and Meta-analysis (2009-2022). Am J Clin Dermatol. 2023 May;24(3):359-374. doi: 10.1007/s40257-023-00763-x.

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