2026年3月26日，我国首个获批用于治疗罕有病腱鞘大小胞瘤(TGCT)的一类立异靶向药物—匹米替尼(Pimicotinib)，由北京积水潭病院骨肿瘤科牛晓辉主任医师开出全球首张处方。该药于2025年12月16日获国度药监局赞成上市，这一“首方”标记住这款中国原研立异药正式从获批走向临床应用，弥补了手术之外体系性治疗的空白。

骨肿瘤科主任刘巍峰表示：“立异药物的上市将为罕有肿瘤患者带来福音，以前TGCT的治疗选择异常有限，尤其是复发或无法手术的患者经久处于无药可用的状况。如今，大夫不仅有了手术之外的体系性治疗筹划，更推动了综合治疗理念的改变：TGCT有望从反复手术的难治性疾病，慢慢改变为可经由过程口服靶向药物结合手术进行规范化、全程化治理的慢性疾病，让患者真正有机会回归正常生活。”

将来，我院将持续依托国度骨科医学中间平台优势，推动更多中国原创成果走向世界，让立异药械真正照亮罕有病患者的生命之路。此次全球首方落地的背后，是我院作为国度骨科医学中间，在罕有肿瘤诊疗及临床研究范畴深挚积淀的集中表现。

一切以病工资中间，从药物获批到全球首方落地，北京积水潭病院与各方力量慎密协作，跑出了罕有病诊疗立异的“中国加快度”。

关于靶向药匹米替尼

匹米替尼(Pimicotinib)，是我国自立研发的原研立异药，于2025年12月16日获国度药品监督治理局赞成上市，用于治疗腱鞘大小胞瘤(TGCT)，今朝正同步推动美国、欧洲的上市申请。该药的关键临床实验由北京积水潭病院骨肿瘤科牵头全球多中间临床研究，团队高质量完成了研究实施与全程质量管控，为该药的国内获批及国际注册供给了关键临床证据。

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