儿童ITP

大多数儿童免疫性血小板减少症（ITP）患者经过治疗后可以缓解，但也有部分儿童会持续或转为慢性，此时会选择二线治疗，如利妥昔单抗、血小板生成素受体激动剂、脾切除术和免疫抑制剂。利妥昔单抗的缓解率通常在31%到63%之间，至缓解时间从1到7周不等。尽管治疗手段不断增加，但由于缺乏前瞻性研究，选择合适的治疗方法仍存在较大挑战。靶向CD38的单克隆抗体在成人ITP中显示出疗效，但在儿童患者中的证据很少。

因此中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队开展2期研究，在儿童复发难治ITP患者中评估了达雷妥尤单抗的疗效和安全性，近日发表于新英格兰医学杂志，通讯作者为张磊主任医师，共同第一作者为孙婷主治医师和陈云飞副主任医师。

研究设计&结果

研究设计：该开放标签、单臂、2期研究纳入对糖皮质激素治疗失败且已接受过至少一种二线治疗失败后的持续性或慢性ITP儿童患者，给予达雷妥尤单抗16mg/Kg治疗，每周一次共8次。主要疗效终点为血小板反应，定义为在首次给药后的8周内，血小板计数至少达到50×10⁹/L，且无需使用挽救药物或增加伴随治疗剂量。

患者特征：共20名ITP儿童接受了达雷妥尤单抗治疗，中位年龄12岁。

血小板反应： 18名（90%）在8周内观察到血小板反应，中位至反应时间为1周（四分位间距1到2周）。既往利妥昔单抗治疗失败或利妥昔单抗治疗后复发的患者中，也有86%获得血小板反应。此外，在有反应的患者中，血小板计数能够持续维持在较高水平，与成人ITP的结果相似。

持续反应：在24周的研究期间，50%的患者持续反应，与现有的二线治疗方案相似。

安全性：达雷妥尤单抗治疗安全，严重不良事件发生率低，没有治疗中断的情况。最常见的不良事件为输液相关反应（35%）和上呼吸道感染（30%），这些不良事件均未导致长期并发症。

总结

达雷妥尤单抗显示出作为ITP儿童治疗选择的潜力，高比例的患者实现早期和持续血小板反应，血小板升高迅速，且安全性可接受。

参考文献

Sun T,Chen Y,Zhang L.Daratumumab in Relapsed or Refractory Pediatric Immune Thrombocytopenia.N Engl J Med . 2025 May 29;392(20):2069-2071. doi: 10.1056/NEJMc2501527.

Tags： 【NEJM】张磊教授团队使用达雷妥尤单抗治疗儿童复发难治ITP安全有效