造血细胞移植(HCT)可提高急性白血病的存活率。在发展中国家，门诊异体HCT降低了成本并提高了移植率。这项国外的研究评估了门诊allo-HCT加（降低强度预处理）RIC方案治疗ALL或AML的低收入中等收入国家(LMIC)患者的有效性和安全性。研究报告了患者的临床特征，最常见的HCT后并发症，临床进化，生存率和复发率，以及与不同供体类型之间的死亡率和复发率相关的危险因素。

图1：121名急性白血病患者进行同种异体造血细胞移植后的总生存期(A)和无病生存期(B)

这项单中心回顾性队列研究分析了2012年至2022年接受门诊异基因HCT和外周血移植的急性髓母细胞白血病(AML)和急性淋巴母细胞白血病(ALL)成年患者。入选条件包括:Karnofsky评分≥70%，肌酐<2mg/dL，ECOG评分≤2，HCT特异性共病指数≤2，HCT后第一个月有全天候护理人员。干细胞来源是非T细胞耗尽的外周血；人白细胞抗原（HLA）同源或单倍HCT的选择取决于相应的兄弟供体的可用性。研究所在的中心收治的是开放的人群，主要是来自东北地区的低收入、没有保险的病人。

图2：出现造血细胞移植后并发症的121例急性白血病患者的总生存率：(A) 1次住院，(B)感染

单倍体移植81例(67%)，hla同质移植40例(33%)。完全嵌合(CC)的HLA-同型与单倍型HCT无差异(32.5%和38.2%，P=0.054)。HCT后并发症，包括中性粒细胞减少热(59.3%vs.40%)、急性移植物抗宿主病(aGVHD)(46.9%vs.25%)、细胞因子释放综合征(CRS)(18.5%vs.2.5%)和住院(71.6%vs.42.5%)在单倍性HCT中明显更常见。2年总生存期(OS)分别为60.6%和46.9%，(P=0.464)。移植类型间2年无病生存期(DFS)无差异(33.3%vs.35%，P=0.924)。

在多变量分析中，30天(HR8.8,P=0.018)和100天(HR28.5,P=0.022)阳性可测量残留病(MRD)与较低的OS相关，但与非复发死亡率(NRM)无关(单变量P=0.252和P=0.123)。在单因素分析中，30天和100天MRD均与较低的DFS率相关(P=0.026和P=0.006)，但在多因素分析中，只有30天MRD具有显著性(P=0.050)。

在复发的情况下，单因素和多因素分析中，只有第100天的MRD与风险增加相关(HR4.48,P=0.003和HR4.67,P=0.008)。慢性移植物抗宿主病(cGVHD)对NRM具有保护作用(HR0.38,P=0.015)。移植类型间的累积复发发生率(CIR)无差异(P=0.126)。死亡44例(36.4%)，移植类型间的差异无统计学意义(P=0.307)，其中感染性休克是最常见的死亡原因，共有17例，不同移植类型间无差异。

总之，来自低收入人群的成年AML和ALL患者在经过降低强度的调节后，门诊移植同种hla和单倍同种hla显示出了较高的疗效，其生存率与发达国家报告采用清髓调节的住院手术生存率相当。尽管需要进一步努力降低升高的感染相关死亡率，但目前仍有可接受的安全性记录，未来还需要确定应对这一潜在致命并发症的最佳策略。

原始出处：

Jaime-Pérez JC, Valdespino-Valdes J, Gómez-De León A, et al. A comparison of haploidentical versus HLA-identical sibling outpatient hematopoietic cell transplantation using reduced intensity conditioning in patients with acute leukemia. Front Immunol. 2024;15:1400610. Published 2024 Oct 4. doi:10.3389/fimmu.2024.1400610

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