溃疡性结肠炎(UC)是一种病因和发病机制不明、累及结肠和(或)直肠黏膜的特发性炎症性肠病。在过去10年中，中度至重度UC的药物治疗已经扩展到包括几种不同的作用机制。托法替布是2018年在美国获批用于治疗UC的首个口服小分子Janus激酶抑制剂。由于来自真实世界队列的长期数据有限，因此我们对托法替布维持临床和内镜缓解的有效性的了解主要来自随机对照试验。我们在真实世界研究中评估了截至78周托法替布治疗的UC患者结局。

这项回顾性队列研究纳入了2018年5月1日至2021年4月1日在美国一个大型学术中心开始接受托法替布治疗的UC患者。主要结局是78(+/-4)周时的无类固醇临床缓解(SFCR 78;单纯临床结肠炎活动指数≤2且30天内未使用皮质类固醇)。次要结局是托法替尼因无应答(治疗持续)而停药。其他结局包括内镜反应/缓解和不良事件（AE）。

73例患者开始接受托法替布治疗，中位随访时间为88周。在有数据的患者中，60例患者中的31例(51.7%)在随访期间达到SFCR 78, 47例患者中的21例(44.7%)在随访期间达到内镜缓解，73例患者中的25例(34.2%)在随访期间因无应答而停用托法替布(包括需要结肠切除术的11例患者)。15例患者随访期间共发生19次不良事件，分别为带状疱疹( n = 4 ,均未接种疫苗)、深静脉血栓(n=2)、肝酶升高(n=2)、皮肤脓肿(n=2)、肺炎(n=2)、可能流产(n=2)、诺如病毒(n=1)、COVID-19 (n=1)、淋巴细胞减少(n=1)、伪膜性结肠炎(n=1)、心脏传导阻滞(n=1)。一个病人停止治疗由于AE(肝酶升高)，无死亡病例。

本研究指出，截至78周时，托法替布治疗对大多数溃疡性结肠炎患者达到无类固醇临床缓解有效。不良事件(很少需要停止治疗)与托法替布的已知安全性一致，需要停药的不良事件罕见。由于样本量的局限性，我们需要更大的研究来证实这些发现。

 

原文出处：

Dalal RS, Sharma PP, Bains K, Pruce JC, Allegretti JR. Clinical and Endoscopic Outcomes Through 78 Weeks of Tofacitinib Therapy for Ulcerative Colitis in a US Cohort. Inflamm Bowel Dis. 2023 Oct 16:izad242. doi: 10.1093/ibd/izad242

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