前言

      多发性骨髓瘤（MM）与许多癌症一样，一线治疗后不可避免会再次发生进展，从而需要再次治疗，威胁着患者的长期生存。随着蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及自体造血干细胞移植在临床上的广泛应用，提高了MM患者的生存率，但所有患者最终仍将发展为复发/难治性MM。所以开展规范性治疗是延长MM患者生存期、改善其预后的重要途径。尤其是新诊断的MM患者，如果得到及时、有效、规范的长期治疗，往往能够获得更好的预后。

 

       目前，多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗方法已大大增加，在层出不穷的新药多线治疗下，骨髓瘤患者已步入慢病化治疗时代。目前骨髓瘤一线治疗中常用的硼替佐米、来那度胺、达雷妥尤单抗等新药可及性大大提高，越来越多的患者具备选择新药的条件。

01 最有效的初治方案是全程治疗的基石       尽量在骨髓瘤治疗前期把体内骨髓瘤细胞数量降到最低、达到最深的缓解程度是获得最佳全程治疗效果的关键。在不进行移植患者的一线治疗方案中，已证实的最有效一线方案是达雷妥尤单抗+硼替佐米+马法兰+泼尼松，一线治疗后疾病复发的平均时间长达71个月；对比三十种临床上正在被使用的不同一线与二线方案的组合后，在选择了最有效的一线方案后，二线治疗选择卡非佐米或埃罗妥珠单抗+来那度胺+地塞米松的方案能获得最长的预期总生存期，达到了7.5年。¹由此可以看到，只有当一线治疗时选择了疗效最佳的方案，才能保证获得最长的总生存期。从疾病全程管理的角度来看，一线治疗需要得到高度重视，尽可能选择疗效最好的方案，在疾病治疗初期获得深度缓解，延长第一次复发的时间，为实现长期生存打下坚实的基础。 02降低治疗成本，提高生存质量       与此同时，虽然以上这一治疗组合中包含了价格较贵的单抗药物和新一代蛋白酶体抑制剂，但这一治疗组合的总治疗费用在三十种不同的治疗组合中仅处于中等，这是因为总治疗费包含了因疾病复发后的住院治疗费。¹一线治疗中若选择可达到最长缓解时长的方案，反复住院的花费可以得到大幅度的降低，甚至间接减少了因疾病治疗导致的误工费，从而降低了总体治疗成本。不仅如此，当一线治疗后疾病复发的时间延长，还能更多地减少疾病相关症状对患者正常工作和生活的影响，不仅能延长患者的生存期，还能显著提高患者的生活质量。从社会收益的宏观角度看，也减少了因这部分患者群体的疾病治疗对社会经济生产的不利影响，这也是国家积极将新药纳入医保报销范围的重要原因之一。 小结

     骨髓瘤新药的获批上市都是基于其相对前一代药物更为可靠的疗效，患者在治疗初始阶段要用整体思维考虑疾病的全程治疗，选择新药可能初期治疗成本较高，但能有效降低后期治疗费用，提高疾病管理全程的生活质量，并显著延长总生存期。

参考文献：1. Blommestein, Hedwig M et al. “Cost-effectiveness of Novel Treatment Sequences for Transplant-Ineligible Patients With Multiple Myeloma.” JAMA network open vol. 4,3 e213497. 1 Mar. 2021

 

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