系统性硬化症（SSc）是一种影响皮肤和内部器官的进行性纤维化疾病，病因不明。在结缔组织疾病中，它的预后最差，10年的死亡率接近30%。尽管疾病负担很重，但直到最近，对SSc的有效治疗方案还很少。近日，发表于JAMA Dermatol的一项临床试验评估了利妥昔单抗治疗SSc后的长期结果，并确定潜在的反应标志物。

在这项单中心队列研究中，对DESIRES试验后继续接受利妥昔单抗治疗的SSc患者进行了分析，中位随访时间为96周。在完成DESIRES试验的43名患者中，31人继续接受利妥昔单抗治疗，其中29人有完整的数据被纳入本研究。对临床和实验室数据进行事后分析。

 

结果显示，29名SSc患者（27名女性[93%]；中位[IQR]年龄，48[35-45]岁），在经过1次（MRSS的中位[IQR]变化，-7[-8. 5-4]; P < 0.001）和3个疗程（中位数[IQR]预测FVC%的变化，1.85 [0.13-5.68]; P < 0.001）的利妥昔单抗，这两个疗程在随访期间持续。与低反应者（MRSS改善≥9；n = 16）相比，高反应者（IgG中位数[IQR]变化，-125 [-207至-83] vs 7 [-120至43]；P = 0.008）和IgA（IgA中位数[IQR]变化，-45 [-96至-32] vs -11 [-20至3]；P < 0.001）血清水平下降幅度更大。特别是，血清IgA水平的下降与MRSS的改善明显相关（r = 0.64；P < 0.001）。在最后一次随访中，分别有7名、1名和1名患者观察到低IgM、低IgA和低IgG，其中低IgM与FVC%预测的更大改善有关（FVC%预测的中位数[IQR]变化，7.2 [3.8-8.9] vs 3.6 [1.4-6.2] ；P = 0.003）。

综上所述，在这项队列研究中，利妥昔单抗与SSc患者在96周的中位随访中MRSS和FVC%预测的显著改善有关，支持其作为SSc的疾病修改疗法的作用。这项研究还表明，血清免疫球蛋白可能是评估和预测利妥昔单抗在SSc中的结果的一个有希望的工具。

 

原始出处：

 

Ai Kuzumi, et al., Long-term Outcomes After Rituximab Treatment for Patients With Systemic Sclerosis: Follow-up of the DESIRES Trial With a Focus on Serum Immunoglobulin Levels. JAMA Dermatol. 2023 Apr 1;159(4):374-383. doi: 10.1001/jamadermatol.2022.6340.

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