一项为期26周的III期、开放标签、全球多中间研究，评估了依库珠单抗在11名12至17岁患者中的疗效和安然性。入组请求包含：受试者需为6岁至18岁以下，确诊难堪治性重症肌无力且抗AChR抗体血清学检测呈阳性;此前接收过一年或更长时光的免疫克制治疗但掉败，或须要保持血浆置换(PE)或静脉打针免疫球蛋白(IVIg)以控制症状;入组时定量重症肌无力(QMG)评分≥12分，且在筛选时美国重症肌无力基金会(MGFA)临床分型为II级至IV级。1,9

2026年1月26日，上海——中国国度药品监督治理局已正式赞成舒立瑞(英文商品名： Soliris，通用名：依库珠单抗打针液)，适应症扩大至用于治疗 6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者。这是今朝中国首个且独一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性 gMG 儿童患者中开展的 III期临床实验(ECU-MG-303)1的积极成果。

在该研究中，依库珠单抗在第 26 周相较基线的重症肌无力定量评分(QMG)总分显示出具有高度统计学明显性且具有临床意义的改良(-5.8[95% CI：-8.4，-3.13];p=0.0004)1。

gMG 是一种罕有的、致残性、慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致肌肉功能损掉和严重衰弱。2

华中科技大年夜学同济医学院从属同济病院神经内科卜碧涛传授表示：“儿童及青少年正处于发展发育的关键阶段，gMG会严重影响患儿的肌肉功能、发展发育和生活质量。依库珠单抗是今朝中国首个且独一获批用于6岁及以上儿童难治性gMG患者的靶向治疗，弥补了我国这一年纪段患者治疗选择上的空白，有助于实现对患儿早期和有效的干涉，赞助他们更好地成长与生活。”

Huang YF, et al. Visualization and characterization of complement activation in acetylcholine receptor antibody seropositive myasthenia gravis. Muscle Nerve. 2024.

阿斯利康全球高等副总裁、全球研发中国负责人何静表示：“全身型重症肌无力严重影响患者行走、措辞、呼吸以及介入日常活动的才能，给患者与其家庭造成沉重包袱。依库珠单抗的本次获批，为该患者人群带来了全新的治疗选择，弥补了治疗空白，并有望改良儿童患者的治疗终局与生活质量。将来，阿斯利康将持续巩固在补体生物学范畴的科学引导力，抓稳自立研发与外部合作，加快引入立异药物并开展本土研究，让科学的力量惠及更多罕有病群体。”

阿斯利康中国副总裁、罕有病事业部负责人胡轶清表示：“儿童与青少年是国度的将来，我们致力于以科学之力，为中国儿童罕有病患者点亮新生，重塑社会栋梁。正如三期研究所示，在儿童难治性gMG 患者中，依库珠单抗带来了经久、稳定的获益，赞助患者尽早回归正常生活，支撑他们在人生关键阶段的成长。瞻望将来，我们将持续、快速引入全球立异疗法，并联袂志同志合的合作伙伴，合营建筑加倍完美的罕有病诊疗与保障生态体系，推动合营健康，助力健康中国2030。”

依库珠单抗在6岁及以上儿童难治性gMG患者中的疗效和安然性，与其在成人难治性gMG临床实验中的表示一致1,2

针对依库珠单抗用于治疗儿童难治性全身型重症肌无力(gMG)的适应症，今朝正与多个国度和地区的卫生监管机构进行或筹划开展申报。依库珠单抗于2023年在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本以及其他国度获批用于治疗特定的成人和儿童全身型重症肌无力(gMG)患者。

声明：截至发稿日2026年1月26日，依库珠单抗是中国独一一个获批用于6岁及以上抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)儿童患者的靶向治疗。本文涉及尚未在中国大年夜陆获批的产品或者适应症，阿斯利康不推荐任何未被赞成的药品应用。

关于全身型重症肌无力

85%的gMG患者为AChR抗体阳性，这意味着他们体内会产生特定的抗体(抗AChR抗体)，这些抗体与神经肌肉接头(NMJ，即神经细胞与其控制的肌肉之间的连接点)的旌旗灯号受体结合4。这种结合会激活补系一切(该体系对人体的抗感染防御至关重要)，从而导致免疫体系进击神经肌肉接头 。进而激发炎症，造成大年夜脑与肌肉之间的旌旗灯号传递受阻 5。

gMG在任何年纪段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁今后男性多于女性6。最初的症状可能包含言语不清、复视、眼睑下垂和缺乏均衡;跟着疾病的进展，可能会出现更严重的症状，如吞咽障碍、呛咳、极端疲惫和呼吸衰竭7,8。

关于难治性gMG儿童患者Ⅲ期临床实验

研究的重要终点为第 26 周相较基线的 QMG 的总分变更，同时还评估了多个次要终点，以衡量疾病相干指标及生活质量方面的改良。

完成重要评价治疗期的患者有资格进入开放标签扩大期，以评估依库珠单抗的经久疗效和安然性。

关于依库珠单抗

Jung-Plath W, et al. Assessment of myasthenia gravis patients' quality of life. The Journal of Neurological and Neurosurgical Nursing. 2023;12(2):74-83.

全身型重症肌无力(generalised myasthenia gravis, gMG)是一种罕有的、自身免疫性疾病，重要表示为肌肉功能损掉及严重衰弱。3

舒立瑞(依库珠单抗)是全球首个C5补体克制剂，经由过程选择性克制末尾补体C5的激活来发挥感化。补系一切是人体免疫体系的重要构成部分，但当补体以不受控制的方法被激活，可能导致机体进击自身健康细胞。依库珠单抗在引诱剂量期后每两周静脉给药一次。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国度获批用于治疗特定的儿童和成人阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国度获批用于治疗特定的儿童和成人非典范溶血性尿毒综合征(aHUS)患者。

依库珠单抗已在美国、欧盟、日本、中国及其他国度获批用于治疗特定的成人全身型重症肌无力(gMG)患者，并在美国、欧盟、日本、中国及其他国度获批用于治疗特定的儿童 gMG 患者。

此外，依库珠单抗已在美国、欧盟、日本和中国及其他国度获批用于治疗特定的成人视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)患者。

依库珠单抗不实用于治疗产志贺毒素大年夜肠杆菌相干溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)患者。

瑞颂制药，阿斯利康罕有病营业，致力于经由过程研发、开辟和供给可以或许改变生命的药物，赞助罕有病患者及其家庭。作为深耕罕有病范畴三十余年来的引领者，瑞颂制药率先将补系一切这一复杂生物学机制转化为冲破性治疗筹划;今朝，公司正聚焦未被知足需求巨大年夜的多个疾病范畴，持续构造多元化产品管线，并经由过程多种立异治疗模式推动研发。作为阿斯利康的一部分，瑞颂制药赓续拓展其全球构造，惠及更多罕有病患者。公司总部位于美国波士顿。

关于阿斯利康

阿斯利康(LSE/STO/Nasdaq: AZN)是一家以科学为引领的全球生物制药公司，专注于处方药的发明、开辟与贸易化，重点构造肿瘤、罕有病及生物制药范畴，包含心血管、肾脏与代谢以及呼吸与免疫等治疗范畴。阿斯利康总部位于英国剑桥，其立异药物在全球 125 个以上国度和地区上市，惠及全球数百万患者。更多信息请拜访 astrazeneca.com，并在社交媒体平台存眷阿斯利康官方账号 @AstraZeneca。

关于瑞颂制药

References

Brandsema JF, et al. A phase 3, open-label, multicenter study to evaluate eculizumab in adolescents with refractory generalized myasthenia gravis. Oral Presentation at: American Academy of Neurology Annual Meeting, April 23, 2023; S5.009.

Howard JF, Utsugisawa K, Benetar M, et al. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled, multicentre study. Lancet Neurol. 2017;16(12):976-986.

Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: autoantibody specificities and their role in MG management. Front Neurol. 2020;11:596981.

Cavanagh N, et al. Exploring the impairments and allied health professional utilization in people with myasthenia gravis: a cross-sectional study. J Clin Neurosci. 2023;114:9-16.

Catalin J, et al. Clinical presentation of myasthenia gravis. Thymus. 2019.

Farid ZR, et al. Factors affecting generalization of ocular myasthenia gravis. Sriwijaya Journal of Ophthalmology. 2020;3(2):48-54.

ClinicalTrials.gov. A phase 3 open-label study of eculizumab in pediatric participants with refractory generalized myasthenia gravis (gMG). NCT Identifier: NCT03759366. Available here. Accessed January 2026.

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