慢性髓性白血病（CML）因BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的出现，治疗模式发生了根本性改变，使慢性期CML患者的生存质量接近正常。随着治疗效果的提升，无治疗缓解（TFR）成为管理慢性期慢性髓系白血病(CML-CP)的新目标。欧洲白血病网（ELN）和国家综合癌症网络（NCCN）基于多项研究建立了TFR患者筛选及监测指南，然而在资源有限的低中收入国家，严格遵守这些指南存在困难。

本研究来自印度三级癌症中心，2022年3月启动了一项结构化的TFR方案，采用比ELN和NCCN更严格的纳入标准，但监测频率较宽松。主要纳入条件包括：首次慢性期CML；p210转录本；伊马替尼作为一线治疗，400mg或以下剂量；治疗时间至少8年；持续达到完全缓解（MMR）至少5年；MR4持续至少3年或MR4.5持续至少2年。

监测方面，首年每两个月进行一次定量PCR，第二、三年频率分别降低为3-4个月和6个月。TFR失败定义为MMR丧失，确认标准为停药6个月后需两次检测确认，6个月内出现MMR丧失则不强制复测。

结果显示，共纳入69名患者，中位年龄47岁，中位CML诊断至TFR时间13年，中位持续MMR时间8.1年。中位随访15个月，1年无复发生存率（MRFS）为80%。失败患者占19%，其中92%发生在停药6个月内。6个月后仍维持MMR的患者，仅1.8%出现后来复发。PCR监测依从性为83%，依从性不足主要发生在停药初期。患者年龄、性别、治疗时长及MMR持续时间未显著影响TFR失败率。失败患者重启伊马替尼后均获得良好反应，无耐药或进展事件。

图：无复发生存期

相比现有ELN和NCCN指南，本研究采用更严格的患者筛选标准（更长治疗时间、更长持续MMR和深度缓解时间），但监测频率较宽松，体现了在资源受限环境中平衡安全与可行性的尝试。该策略针对低中收入国家（LMIC）临床实践中的物流和经济挑战提供了有效方案，提示严格入选结合宽松监测可实现高达80%的短期TFR成功率。

研究团队强调，患者选择标准对TFR成功率至关重要，尤其在监测资源有限的地区。尽管多数复发发生在停药6个月内，少数晚期复发仍需关注。依从性问题在低中收入国家尤为突出，影响监测效果。该研究证实即使监测频率较低，严苛入选可保障患者安全。团队建议，未来研究应纳入Sokal评分、生活质量及撤药综合征等评估，进一步优化方案。

原始出处

Punatar, S., Jindal, N., Gokarn, A. et al. Treatment free remission (TFR) in chronic myeloid leukemia—results, compliance and patterns of failure from a tertiary care cancer centre in India. Blood Cancer J. 15, 186 (2025). https://doi.org/10.1038/s41408-025-01390-x

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Tags： 突破 ELN/NCCN 指南局限！Blood Cancer J：资源受限环境下慢性期慢性髓系白血病无治疗缓解方案的实践与成效