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库欣病是由垂体促肾上腺皮质激素腺瘤引起的慢性高皮质醇血症,常伴随多种合并症、生活质量下降及死亡率增加。手术是首选治疗,但约三分之一患者术后未缓解或复发,药物治疗成为关键选择。奥西洛司他作为一种强效口服11β-羟化酶抑制剂,能有效抑制皮质醇合成。近期,发表在European Journal of Endocrinology杂志的一项研究,对奥西洛司他的剂量策略、疗效与安全性进行系统解读。

研究设计与患者特征
本研究汇集了三项前瞻性临床试验中229例库欣病患者的个体数据,排除了安慰剂治疗阶段。所有患者起始剂量为2 mg每日两次,中位平均剂量为6.8 mg/日,平均治疗时间为113.7周。患者基线特征包括:平均年龄40.8岁,女性占79.0%;87.8%曾接受垂体手术,83.8%曾接受药物治疗;基线平均尿游离皮质醇为6.2倍正常值上限,其中26.2%患者mUFC<2×ULN,48.5%为2–5×ULN,25.3%>5×ULN;76.4%为微腺瘤。

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