胱氨酸沉积症是一种多系统疾病，其眼部表现最初为无症状的角膜胱氨酸晶体沉积，随后逐渐发展为畏光和严重的视力损害，系统性影响则源于多种细胞功能障碍导致的早期无症状效应和渐进性并发症。角膜晶体从婴儿期即可在所有角膜层中观察到，并且在儿童期积累迅速，因此早期治疗至关重要，但在本研究进行时欧洲尚未批准任何针对2岁以下患者的局部治疗方法。Cystadrops®（盐酸半胱胺0.55%）已在欧盟获批用于2岁以上患者的角膜胱氨酸晶体沉积治疗，而本研究旨在评估其在6个月至2岁以下患儿中的安全性和有效性。

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