特立妥单抗是一种T细胞衔接双特异性抗体，靶向CD3和BCMA。在MajesTEC-1临床试验中，特立妥单抗显示出63%的总缓解率（ORR）和59%的非常好的部分缓解（VGPR）率，中位无进展生存期（PFS）为11.3个月。

美国免疫治疗联盟（U.S. Myeloma Immunotherapy Consortium）开展大样本回顾性研究，评估了特立妥单抗在真实世界中的疗效和安全性，特别是在不符合MajesTEC-1试验资格的患者中。近日发表于《Blood Cancer Discovery》。

研究方法&结果

研究方法：这是一项多中心回顾性研究，涵盖15个美国学术医疗中心。纳入2022年8月9日至2024年1月1日期间509例接受特立妥单抗治疗的RRMM患者。

患者特征：患者中位年龄为68岁，23%的患者≥75岁，19%为黑人，中位既往治疗线数为6线（范围2至18线），45%存在髓外浆细胞瘤，54%存在高危细胞遗传学，81%的患者对三类药物难治，38%的患者对五种药物难治。89%的患者不符合MajesTEC-1试验的资格标准，主要原因是既往接受过BCMA导向疗法、血细胞减少症或体能状态下降。

不良事件：细胞因子释放综合征（CRS）发生率为54%，其中1.4%为≥3级。免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为11%，其中2.2%为≥3级。感染发生率为42%，其中22%为严重感染，5%的患者死亡与感染相关。

疗效：在506例可评估疗效的患者中，53%的患者达到≥部分缓解（PR），45%的患者达到≥VGPR，25.3%的患者达到完全缓解（CR）或严格意义的CR。中位随访时间为10.1个月，估计中位PFS为5.8个月，12个月总生存（OS）率为61%。在达到≥VGPR的患者中，估计中位PFS为16.1个月，12个月OS率为90%。

预后因素：既往接受过BCMA导向疗法（尤其是过去9个月内）、高疾病负担、淋巴细胞减少和血清铁蛋白水平升高是影响疗效和PFS的独立预后因素。

总结

特立妥单抗在该真实世界研究中的安全性与临床试验和其他真实世界研究相当。

尽管存在不利的临床特征，特立妥单抗仍然显示出良好的疗效，特别是在对既往BCMA导向疗法耐药的患者中。

研究结果强调了疾病负担、T细胞功能、炎症、最近BCMA导向疗法的暴露以及细胞遗传学风险因素对患者预后的复杂影响。

参考文献

Blood Cancer Discov. 2025 Jul 9. doi: 10.1158/2643-3230.BCD-24-0354.

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