t(8;21) AML

t(8;21)急性髓系白血病（AML）是一种具有特定染色体易位的白血病亚型，大多数t(8;21) AML患者最初对标准化疗有反应，但约35%的患者会复发或持续存在可测量的残留病（MRD）阳性，导致5年总生存率极低（≤20%）。约78.3%的患者表达CD19，使得CD19成为CAR-T细胞治疗的潜在靶点

基于既往证实CD19 CAR-T 细胞复发性t(8；21)AML患者中有效，苏州大学附属第一医院开展了一项前瞻性研究，首次评价CD19 CAR-T 治疗CD19+ 复发性T(8；21)AML的疗效和安全性，近日发表于《Journal of Hematology & Oncology》。

研究方法&结果

患者及治疗：该研究是一项单中心、前瞻性II期研究，在苏州大学附属第一医院开展，共纳入10例复发性t(8;21) AML患者，包括8例血液学复发和2例分子学复发。患者的中位骨髓原始细胞百分比为12.4%，原始细胞的中位CD19阳性率为55.7%。在接受氟达拉滨和环磷酰胺（FC）清淋化疗后，接受5-20×10⁶/kg的CAR-T细胞输注。

安全性：所有患者在接受肿瘤减量化疗和FC方案后均出现≥3级血液学毒性，包括贫血（80%）、血小板减少（80%）和中性粒细胞减少（90%）。这些毒性在CAR-T治疗后中位2周内得到控制。非血液学毒性较轻且可逆，包括肺部感染（2级；1例）、短暂性肝毒性（1级；1例）和低血压（3级；1例）。90%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），其中1例为3级，通过皮质类固醇干预和支持治疗得到控制。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

有效性：所有10例患者在接受CAR-T治疗后均达到完全缓解（CR），CR率为100%，其中60%达到分子学MRD阴性CR（CRMRD-）。RUNX1::RUNX1T1融合基因水平中位下降2.5个对数（范围：0.7-4.5对数；P=0.002）。中位随访时间为64.6个月，中位总生存期（OS）和无白血病生存期（LFS）分别为11.6个月和3.8个月。12个月的累积复发率为53.3%。

总结

CD19 CAR-T细胞治疗在复发性CD19阳性t(8;21) AML患者中显示出良好的安全性和有效性。

尽管所有患者均达到CR，但中位LFS仅为3.8个月，提示需要更大样本量和多中心合作试验来进一步优化治疗策略。

未来试验应关注更大队列，以评估序贯异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）或维持治疗是否有助于巩固CAR-T诱导的缓解。

参考文献

Yin, J., Cui, QY., Dai, HP. et al. CD19 CAR-T in relapsed t(8;21) AML: a single-center prospective phase II clinical trial. J Hematol Oncol 18, 53 (2025). https://doi.org/10.1186/s13045-025-01708-z

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