类风湿性关节炎（RA）是一种慢性自身免疫性炎症疾病，全球患病率逐年上升，以滑膜炎、骨破坏及关节功能丧失为特征，严重影响患者生活质量并带来沉重经济负担。目前治疗策略包括传统合成改善病情抗风湿药（cDMARDs）及生物制剂（如肿瘤坏死因子抑制剂阿达木单抗）和靶向合成药物（如JAK抑制剂托法替尼）。尽管临床试验证实两类药物疗效相似，但真实世界中其长期成本效益差异尚不明确。中国医保政策及治疗模式与西方国家存在差异，亟需本土化研究评估两种药物的性价比。本研究旨在通过倾向评分匹配和马尔可夫模型，比较托法替尼联合甲氨蝶呤与阿达木单抗联合甲氨蝶呤在中国RA患者中的临床疗效、安全性及成本效益，为优化治疗决策提供依据。

本研究为单中心回顾性队列研究，纳入2020年3月至2022年10月安徽医科大学第一附属医院收治的200例对cDMARDs（甲氨蝶呤≥10 mg/周）应答不佳的RA患者，随机分为托法替尼组（TOF组，n=100）与阿达木单抗组（ADA组，n=100）。通过倾向评分匹配（PSM）平衡基线特征，最终各保留58例进行分析。临床评估包括肿胀/压痛关节数（SJC/TJC）、晨僵时间、视觉模拟评分（VAS）、健康评估问卷（HAQ）及疾病活动度评分（DAS28）；实验室指标涵盖红细胞沉降率（ESR）、C反应蛋白（CRP）及类风湿因子（RF）。成本数据涵盖直接医疗成本（药物、检查、住院）及间接成本（误工损失），采用Markov模型模拟27年疾病进展（6个月为周期），结合增量成本效益比（ICER）评估经济性。敏感性分析通过单因素（±10%参数波动）和概率敏感性分析（5000次蒙特卡洛模拟）验证模型稳定性。

研究结果

基线特征：PSM前，TOF组病程（7.65 vs. 9.50年）、DAS28（3.25 vs. 4.36）、SJC（1.00 vs. 2.50）、TJC（1.00 vs. 5.00）及ESR（23.00 vs. 34.00 mm/h）显著低于ADA组（均P<0.05）。PSM后，两组年龄、性别、病程、DAS28等基线指标均衡（P>0.05）。

疗效比较：治疗6个月后，两组SJC、TJC、晨僵时间、VAS、HAQ、ESR及CRP均显著改善（P<0.05），但RF水平仅ADA组下降（P<0.05）。ACR20/50/70应答率无统计学差异（TOF组72.41%/53.45%/34.48% vs. ADA组77.59%/58.62%/37.93%；均P>0.05）。安全性方面，TOF组2例出现带状疱疹和轻度肝损伤，ADA组1例结核、1例白细胞减少及1例肝损伤，两组胃肠道反应发生率相同（均P>0.05）。

成本效益：TOF组总成本（¥144,558）显著低于ADA组（¥317,747），QALY增益更高（10.08 vs. 9.86）。增量成本效益比（ICER）为¥-1,234,321/QALY，表明托法替尼更具成本优势。单因素敏感性分析显示，ACR50/70应答率为关键影响因素；概率敏感性分析显示，在中国3倍人均GDP（¥103,780/QALY）支付意愿下，托法替尼成本效益概率达99.38%。

托法替尼（TOF）组与阿达木单抗（ADA）组在类风湿性关节炎（RA）治疗中的临床疗效比较

本研究首次在中国RA患者中通过真实世界数据证实，托法替尼联合甲氨蝶呤在临床疗效和安全性上与阿达木单抗相当，但成本效益更优。托法替尼组总费用降低54.8%，QALY增益显著，且敏感性分析验证结果的稳健性。尽管ADA组RF水平下降更明显，但未转化为临床结局优势。研究局限性包括单中心设计及短期随访，未来需多中心长期研究进一步验证。本结果支持将托法替尼作为RA治疗的高性价比选择，尤其适用于医保资源有限地区，为优化治疗策略提供循证依据。

原始出处：

Xu QY, Liu YQ, Tong WQ, Yin-Ruo YR, Xu SQ, Shuai ZW. Comparison of the clinical efficacy and pharmacoeconomics of tofacitinib and adalimumab in Chinese patients with rheumatoid arthritis: An analysis based on propensity score matching. Clin Rheumatol. 2025 Apr 29. doi: 10.1007/s10067-025-07431-x. Epub ahead of print. PMID: 40301186.

Tags： Clin Rheumatol：我国学者揭示托法替尼联合甲氨蝶呤治疗类风湿性关节炎疗效安全性媲美阿达木单抗，且性价比更高