MDS

WHO 2022标准将MDS-h（MDS低增生性）和MDS-LB（MDS伴低原始细胞）作为独立亚型，这两种亚型通常预后较好，但对于高危患者，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是唯一可能的治愈选择。自WHO 2022年更新以来，尚无研究专门评估MDS-h和MDS-LB患者的造血干细胞移植后结局或输血依赖（TD）情况。因此中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）学者开展研究，旨在解决上述知识空白，近日发表于《Bone Marrow Transplantation》。

研究方法&结果

研究方法：研究纳入2010年1月至2023年1月期间接受allo-HSCT的25例MDS-h患者和64例MDS-LB患者。输血依赖（TD）定义为需要每8周至少接受一次红细胞或血小板输注。脱离输血（TI）定义为移植后至少连续30天无需红细胞输注，至少连续7天无需血小板输注。

患者特征：89例患者的中位年龄为43岁，中位随访时间为740天。大多数患者接受相合同胞供者或单倍体相合供者移植。59.6%存在细胞遗传学异常。随着预后模型从IPSS到IPSS-R再到IPSS-M，更多的患者被划分为高危组(MDS-h: 20.00% vs. 48.00% vs. 76.19%；MDS-LB: 14.06% vs. 51.56% vs. 67.92%)。

TD与IPSS评分的关系：58.43%的患者在诊断时为TD，移植时增加到82.02%。大多数患者（74/89，83.1%）在移植后获得TI。TD在IPSS-M高危组中的比例显著高于低危组（71.15% vs. 36.36%，P=0.011）。TD率随IPSS-M风险等级增加(极低危：0.00% vs低危：25.00% vs中低危：46.15% vs. 中高危：58.33% vs高危：81.82% vs极高危：83.33%，P=0.021)。然而在IPSS/IPSS-R中未观察到这种强相关性。值得注意的是，在IPSS-M低危组中，36.36%（8/22）的患者在诊断时患有TD，63.64%（14/22）的患者在HSCT时患有TD。

移植后结局：中位随访740天，3年总生存率（OS）为81.7%，3年无失败生存率（FFS）为75.5%，1年累积复发率（CIR）为1.2%，1年移植相关死亡率（TRM）为18.3%。100天内II-IV度急性移植物抗宿主病（aGVHD）的累积发生率为32.6%，III-IV度aGVHD为20.2%；3年轻度-重度慢性GVHD（cGVHD）和中度-重度cGVHD的累积发生率分别为40.8%和16.5%。

移植的预后因素：移植后100天内发生的血流感染是OS的独立风险因素（风险比HR=5.642，95%置信区间CI：1.265–25.159，P=0.023）。值得注意的是，诊断时的TD、移植时的TD以及IPSS-M高危均未对移植后的生存产生影响，表明allo-HSCT减轻了它们的不利影响。此外，HID移植和MSD移植组之间的OS、FFS和GVHD发生率相当，表明HID也是可行的替代选择。

总结

TD与IPSS-M的关联：IPSS-M比IPSS/IPSS-R更有效地区分MDS-h和MDS-LB中的TD。TD与IPSS-M高危类别之间存在更强的关联，可能是因为IPSS-M使用连续变量更精确地评估了血细胞减少症的严重程度。

allo-HSCT的效果：尽管MDS-h和MDS-LB通常预后较好，但IPSS-M高危或TD患者通常预后较差。然而研究中的移植队列显示出良好的3年OS（MDS-h为76.0%，MDS-LB为83.9%），表明allo-HSCT能够减轻移植前TD和IPSS-M高危的不利影响。

移植后挑战：移植后的主要挑战是TRM，而非复发。MDS-h和MDS-LB患者的低CIR表明疾病负担较低，可能减弱清髓性预处理（MAC）方案的获益。研究表明，减低强度预处理（RIC）可能在这种人群中最大化HSCT的获益。

研究意义：将动态TD评估整合到IPSS-M中可以进一步提高预后准确性，并优化HSCT适应证。鉴于低CIR，优化预处理方案可进一步增强HSCT的效果。

参考文献

Guo, W., Li, J., Wang, H. et al. Favorable outcomes and the association between dynamic transfusion dependence and IPSS-M in MDS-h and MDS-LB patients undergoing allo-HSCT. Bone Marrow Transplant (2025). https://doi.org/10.1038/s41409-025-02613-2

Tags： 【BMT】天津血研所回顾性研究，MDS-h和MDS-LB患者的移植后结局及输血依赖情况