转甲状腺素型心脏淀粉样变性是由错误折叠或断裂的转甲状腺素（TTR）蛋白细胞外沉积引起的一种危及生命的进行性疾病。散发性、非遗传性、野生型转甲状腺素型心脏淀粉样变性主要影响老年人，主要是男性个体，而遗传性转甲状腺素型心脏淀粉样变性表现出可变的临床表型，通常包括心肌病和多发性神经病变。心脏影像学的最新进展和临床意识的提高导致了诊断率的显著上升，患者在病程早期被发现。尽管诊断较早，但大多数患者年龄较大，合并症负担更重。转甲状腺素型心脏淀粉样变性曾经被认为是一种慢性和致命疾病，没有特定的治疗方案，现在是一种潜在的可治疗的疾病。尽管一些患者受益于改善疾病的治疗，但其他患者面临着相互竞争的风险—心血管和非心血管风险—影响淀粉样蛋白负担以外的结果。非淀粉样蛋白引起的发病和死亡包括其他原因引起的心力衰竭（如缺血性心脏病）、肾功能障碍、脑血管疾病和癌症。因此，经常需要进行彻底和全面的评估。然而，转甲状腺素型心脏淀粉样变性的患病率和虚弱的临床影响仍然缺乏特征。

近日，心血管领域权威杂志.JACC: CardioOncology杂志上发表了一项研究，该研究旨在评估转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者的患病率、临床决定因素和预后意义。

研究人员采用临床虚弱量表（CFS）对880例转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者（中位年龄80岁[Q1-Q3: 75-84岁]，719例（81.7%）男性）进行虚弱评估。虚弱作为一个连续变量进行分析，并分类为CFS 1至3、CFS 4或5、CFS 6或7、CFS 8或9。

502例（57.1%）患者出现虚弱(CFS 4或5:364例（41.4%）；CFS 6或7:129 [14.7%]；CFS 8或9:9[1.0%])。虚弱恶化的独立预测因素包括年龄较大、女性。死亡率随着虚弱严重程度的增加而增加(每100人年死亡人数：2.9 vs 11.0 vs 21.1 vs 40.9；log-rank P<0.001)。在所有年龄组、基因型和疾病分期中，虚弱与较高的死亡风险独立相关。

由此可见，虚弱在转甲状腺素型心脏淀粉样变性中很常见，并且与死亡风险增加独立相关。将虚弱评估与传统标志物结合起来，可以增强跨基因型和疾病严重程度的预测，特别是短期风险评估。

原始出处：

Carlo Fumagalli,et al.Clinical Phenotype and Prognostic Significance of Frailty in Transthyretin Cardiac Amyloidosis.JACC: CardioOncology.2025.https://www.jacc.org/doi/10.1016/j.jaccao.2025.01.018

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