转移性横纹肌肉瘤（mRMS）的儿童患者预后不良，北美儿童肿瘤学组（COG）ARST08P1研究中，转移性横纹肌肉瘤患儿3年无事件生存率（EFS）为16%。在过去的几十年里，治疗方法和强度的进步并没有带来生存的改善。肺是横纹肌肉瘤最常见的转移部位，改善肺转移的治疗效果至关重要。

2005年，全肺放疗(WLI)首次被证明能改善孤立性肺转移横纹肌肉瘤患者的EFS和总生存期（OS）。随后，WLI推广到所有肺转移的横纹肌肉瘤患儿。此外，实践证明WLI副作用可接受，也被用于其他儿童实体瘤，如尤文氏肉瘤和肾母细胞瘤。尽管WLI已被纳入当前横纹肌肉瘤合作组研究方案，但其在肺转移RMS患者中的疗效，尤其在那些合并其他转移部位的患儿尚不清楚。

近日，美国范德堡大学医学中心放射肿瘤学系的 Leo Y. Luo 团队在 Journal of Clinical Oncology 发表题为 Whole Lung Irradiation in Rhabdomyosarcoma With Lung Metastases: A Report From the Soft Tissue Sarcoma Committee of the Children's Oncology Group 的文章，分析COG多个前瞻性试验中，WLI对肺转移横纹肌肉瘤患儿的疗效。

 

1999年至2013年期间，四项COG研究（D9802、D9803、ARST08P1、ARST0431）中入组的143名新诊断横纹肌肉瘤肺转移患儿纳入分析。其中，65 名患者（45.5%）接受了 WLI 治疗，中位剂量/次数为 15 Gy/10次（范围为 10.5-15 Gy），78 名患者（54.5%）未接受 WLI 治疗。在接受 WLI 的 65 例患者中，有46 名（70.8%）在接受原发部位的放疗的同时接受WLI，18 名患者（27.7%）接受延迟 WLI（原发部位放疗后＞90天），一名患者没有放疗日期（图1）。

图1  横纹肌肉瘤患者队列分析流程图。RMS，横纹肌肉瘤；放疗；WLI，全肺照射。

结果分析，患者的5年EFS为38.3%（95%CI，24.8至51.8），接受WLI治疗的患者比例为25.2%（95%CI，13.8至36.6），未接受WLI治疗的患者（P=0.0496，图2）。

以下患者的5年OS为45.5%（95%CI，31.8至59.3）：患者接受WLI治疗，32.4%（95%CI，20.4至44.4），未接受WLI的患者（P=0.08，图3）。

图2  接受与未接受WLI患者的无事件生存率。WLI，全肺照射。

图3  接受与未接受WLI的患者的总生存率。WLI，全肺照射。

本研究分析中，在不同亚组中均观察到接受WLI患儿，EFS有改善的趋势。10岁及以上患者的5年EFS有所改善（图4），5年OS显著改善（图5）。

图4  亚组EFS。EFS，无事件生存；HR，风险比；WLI，全肺照射

图5  亚组OS。HR，风险比；OS，总生存期；WLI，全肺照射

不考虑疾病的早期进展状态，研究者另外对包括157名患者的扩大队列进行针对治疗方法的生存分析。157名患者中，67名患者接受了WLI治疗，90名患者没有接受WLI治疗。接受WLI治疗的患者的5年EFS为37%，未接受WLI的患者中有22%（P<0.01，图6）。接受WLI治疗的患者的5年OS为44%，未接受WLI的患者为29%（P=0.0276，图7）。

图6 接受与未接受WLI的患者（包括早期进展的患者）的无事件生存率。

图7 接受与未接受WLI的患者（包括早期进展的患者）的总生存率。

单变量分析中与EFS相关的因素包括年龄、组织学、FOX01融合状态、转移数量、部位、转移部位的位置和Oberlin评分。与OS相关的临床因素包括组织学、转移部位的位置、转移部位和Oberlin评分。

在多变量分析中，单个转移部位（即孤立肺转移）与EFS和OS的改善有关；在具有三个或更多转移部位的患者中，年龄<1岁的患者相比10岁或以上患者，EFS更差。本研究发现在原发性肿瘤部位放疗的同时接受WLI具有挑战性，因为增加了放疗计划的复杂程度，同时也需考虑同期化疗的毒性。总之，横纹肌肉瘤肺转移患儿接受WLI治疗的5年EFS有所改善，结果支持使用WLI，同时强调严格的WLI实施指南和准则。

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