2025年2月20日，肿瘤学领域的权威期刊《CA：A Cancer Journal for Clinicians》发表了一项具有里程碑意义的临床研究，由中山大学肿瘤防治中心的马骏院士、孙颖教授、唐玲珑教授团队共同牵头完成。这项题为“Reduced-volume radiotherapy versus conventional-volume radiotherapy after induction chemotherapy in nasopharyngeal carcinoma：An open-label，noninferiority，multicenter，randomized phase 3 trial”的研究，不仅开创了《CA》创刊以来发表全球首篇肿瘤临床试验研究论文的先河，更为鼻咽癌的治疗策略带来了革命性的优化。

基于此，梅斯医学特邀请中山大学肿瘤防治中心的马骏院士来分享一下这项研究的核心价值、临床意义以及对中国肿瘤研究领域的发展的影响。

马骏 中国科学院院士

中山大学肿瘤防治中心常务副院长

国务院学位委员会特种医学学科评议组召集人、第八届教育部科技委生命医学部委员、中国临床肿瘤学会鼻咽癌专委会主委、中国抗癌协会鼻咽癌专委会主委等。

国际鼻咽癌Gordan大会候任主席，美国 AJCC 鼻咽癌临床分期委员会核心成员，美国ASCO 亚太委员会成员，美国ASCO科学审查委员会成员

主要研究方向为鼻咽癌的精准诊治，提出了鼻咽癌临床分期诊断国际新标准，创立了晚期鼻咽癌化疗联合放疗增效新方案，并创立了低风险鼻咽癌的“减毒”治疗新策略。作为最后/唯一通讯作者在国际医学顶尖刊物发表论著如CA、NEJM、Lancet(3篇)、JAMA、BMJ(2篇)、Nat Med、Lancet Oncology(5篇)、Ann Oncol（2篇)，Cancer Cell(2篇)、 JCO（2篇)、JAMA Oncology（2篇）等。作为第一完成人获国家科技进步二等奖两项(2009、2015、2023)。获得何梁何利基金科学与技术进步奖、吴阶平医药创新奖、谈家祯生命科学奖及首届全国创新争先奖状等奖项。

Q1.马院士，您好！首先祝贺您团队在《CA：A Cancer Journal for Clinicians》发表如此重要的研究成果。您团队选择以"非劣效性试验"验证缩小放疗范围的策略，而非传统优效性设计。这种设计在统计学和临床决策层面有哪些特殊考量？如何确定非劣效界值的临床可接受范围？

对于初诊鼻咽癌患者而言，疗效是摆第一位的，患者一旦复发，挽救治疗措施十分有限，也生活质量低下，因此，该项研究的前提是缩小放疗范围疗效非劣于传统放疗，因此我们采用的是非劣效性试验设计。非劣效性界值需要从临床可接受度、统计合理性及临床试验的可行性3个角度考虑，初诊鼻咽癌临床试验疗效的非劣界值在国内外同行一般采用8-10%，本研究采用8%，研究结果显示缩小体积放疗组3年无局部区域复发生存率为91.5%，传统放疗组为91.2%，两组间生存率无差异，临床医生可以接受。

Q2.研究数据显示毒性显著降低，特别是听力损伤和吞咽功能损伤。这种改善对患者长期生存质量有何具体影响？是否观察到继发性肿瘤发生率的潜在变化？

本研究发现按照化疗后的体积照射的放疗策略显著降低了患者严重放射性口腔黏膜炎降低4成，晚期严重中耳炎发生率锐减5成，口干症状改善6成，进一步患者包括：整体健康状态、体力状态、情绪功能在内的生活质量得到了显著提高，口干及唾液黏稠症状负担明显减轻。鼻咽癌在青壮年高发，中位发病年龄45岁，还是家庭及社会的中坚力量，长期生存的患者对生活质量要求高，以听力为例，患者听力受损，很多的工作都没法开展，无法继续原来的职业，影响到家庭的收入。继发性肿瘤的观察需要更长时间，一般都要超过10年，目前还没有相关数据，但是本研究提出的缩小照射范围，理论上能减少继发性肿瘤的发生率

Q3.团队的研究开创了《CA》期刊发表临床试验研究论文的先河，这无疑是对中国肿瘤临床研究的一大肯定。您认为中国在肿瘤临床研究领域目前处于怎样的国际地位？未来还有哪些方面需要进一步加强和突破，以持续提升我们的国际影响力？

中国在肿瘤临床研究领域近年来取得了显著的进展。目前在鼻咽癌领域，中国团队已经逐渐从“跟跑”转换到“领跑”。依托于“中山大学肿瘤防治中心”，我们团队主导国际通用分期标准（UICC/AJCC）的修订，12项修订中8项来自本团队的研究结果。同时，美国NCCN指南诊疗路径更新中6项重大调整中5项是基于我们的研究，同时我们还牵头制定了《中国-美国临床肿瘤学会鼻咽癌临床诊治国际指南》及《中国-美国-欧洲鼻咽癌放射治疗靶区勾画国际指南》。

中国已成为全球肿瘤临床试验的主要参与者之一，试验数量仅次于美国，庞大的人口基数为肿瘤研究提供了丰富的临床经验及病例资源，中国学者在国际顶级期刊上发表的肿瘤研究论文数量逐年增加，研究质量显著提升，在部分创新药物的研发和临床应用取得突破，我认为中国在肿瘤临床研究领域目前处于国际先进水平，但在原创性、数据标准化和资源均衡方面仍有改进空间。未来，随着技术进步和政策支持，将持续提升我们的国际影响力，有望在全球肿瘤研究中占据更重要的位置。

Q4.基于这项研究的成功，您对未来鼻咽癌以及其他头颈部肿瘤的精准化、个体化治疗研究方向有哪些新的展望和思考呢？是否会进一步开展相关的系列研究来拓展和深化这一领域的研究成果？

本研究在局部区域晚期鼻咽癌诱导化疗时代，提出了放疗范围可以根据诱导化疗后的肿瘤体积来设置，为其他头颈肿瘤的放疗精准化同样提供了研究的思路，随着恶性肿瘤疗效的不断提高，恶性肿瘤已成为一种慢性病，长期生存患者的生活质量也将成为研究的热点及方向。接下来，在人工智能及精准医学时代，探索鼻咽癌疾病进展的可视化，进一步开展放射靶区的个体化、精准化，以及开展自适应放疗，利用人工智能将我们的成果向基层医院推广，提高全国的治疗水平。

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