特发性矮小症（ISS）是儿科常见的生长发育障碍，其主要表现为儿童身高显著低于同龄正常儿童，但无明确的病因，如系统性疾病、内分泌或营养障碍等。ISS患者的生长速度较慢，可能影响其未来的身高潜力和心理健康。目前，生长激素（GH）替代疗法是治疗ISS的主要方法之一，但其疗效因个体差异而异。短效GH作为一种促进生长的治疗手段，其作用已在部分疾病中得到了应用。然而，短效GH对骨龄和生长速度的影响仍存在争议。因此，本研究通过系统的文献检索和荟萃分析，旨在评估短效GH补充治疗对ISS儿童骨龄和生长速度的影响，为临床治疗提供科学依据。

本研究遵循系统评价和荟萃分析（PRISMA）指南，采用严格的文献筛选标准，从PubMed、Web of Science等数据库中检索与短效GH补充治疗特发性矮小症相关的临床研究数据。研究纳入的文献要求为随机对照试验（RCT），且实验组为短效GH治疗，控制组为安慰剂或常规治疗。文献的纳入标准包括确诊为特发性矮小症的患者，实验组接受短效GH治疗，控制组则为安慰剂或其他治疗方法。排除标准为与特发性矮小症无关的研究或未使用短效GH补充的文献。数据提取时，主要关注骨龄和生长速度的变化，采用RevMan 5.3进行统计分析，通过加权平均差（WMD）评估骨龄和生长速度的变化效果，次要结局为不良反应的加权差。

通过文献检索，共纳入9项研究，涉及491名特发性矮小症患者。荟萃分析结果显示，短效GH治疗组在生长速度上与对照组相比有显著差异（P < 0.05），而在骨龄变化上未发现显著差异（P > 0.05）。具体来说，短效GH组在治疗后的身高增长速度明显高于对照组，年均生长速度增加了约3.5 cm（95% CI：2.8–4.2）。然而，骨龄的变化在两组之间未呈现统计学差异。通过亚组分析发现，短效GH的治疗效果与治疗周期、患者年龄和性别等因素相关，但无论这些因素如何变化，短效GH对生长速度的促进作用均明显优于安慰剂或常规治疗。对于不良反应，短效GH组与对照组之间的差异较小，且未观察到严重的副作用。

特发性矮小儿童短效生长激素替代治疗与对照组生长速度的比较森林图

比较特发性身材矮小儿童补充短效生长激素对骨龄影响的森林图

本研究通过荟萃分析发现，短效GH补充治疗能显著提高特发性矮小症儿童的生长速度，但对骨龄的影响较小。短效GH作为一种有效的治疗手段，能够在一定程度上促进儿童的身高增长，但在骨龄的进展上效果不显著。该研究为临床治疗提供了依据，同时也为今后进一步的研究提供了方向。未来的研究应进一步探索短效GH治疗在不同年龄段、性别和治疗时间上的效果，以优化治疗方案。

原始出处：

Short-acting growth hormone supplementation for bone age and growth rate in children with idiopathic short stature: a meta-analysis. BMC Pediatr. 2025 Jan 13;25(1):28. doi: 10.1186/s12887-024-05356-z. PMID: 39806319; PMCID: PMC11726938.

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