儿童期发病的系统性红斑狼疮（cSLE）是一种常见的自身免疫性疾病，病情较成人更为严重，常迅速累及多个器官系统，其中肾脏受累比例高达50%至80%。目前的治疗目标是实现完全缓解或低疾病活动状态，同时减少药物相关毒性。然而，尽管免疫治疗显著改善了预后，仍有15%的患者进展为终末期肾病（ESRD），成为cSLE患者死亡的主要原因之一。近年来，贝利尤单抗作为新型生物制剂被证实在成人SLE和狼疮性肾炎（LN）中具有良好的疗效和安全性，但其在儿童狼疮性肾炎（cLN）中的疗效尚少有报道。本研究旨在评估贝利尤单抗联合标准免疫治疗与单独标准治疗相比，在新诊断cLN患者中的疗效和安全性差异，为临床实践提供参考依据。

本研究为单中心、开放标签、回顾性历史对照研究，纳入2016年1月1日至2022年12月31日期间在复旦大学附属儿科医院风湿科确诊的新发cLN患者。根据治疗方案分为贝利尤单抗联合标准治疗组（2020年4月1日至2022年12月31日）和标准治疗组（2016年1月1日至2020年3月31日）。所有患者均符合2012年SLICC或2019年EULAR/ACR SLE分类标准，以及2003年国际肾脏病学会/肾脏病理学会LN分类标准，并签署知情同意书。主要研究终点为12个月时的主要肾脏疗效反应（PERR），次要终点包括完全肾脏疗效反应（CRR）、低疾病活动状态（LLDAS）、缓解状态（DORIS）、SLEDAI评分及糖皮质激素（GC）剂量的变化等。数据分析采用SPSS 26.0软件，比较组间基线及随访期间的疗效和安全性指标。

共纳入101例新诊断cLN患者，其中贝利尤单抗组38例，标准治疗组63例，两组在基线特征上无显著性差异。随访12个月时，贝利尤单抗组在PERR（97.1% vs 80.0%，p=0.046）、CRR（94.1% vs 76.6%，p=0.031）、LLDAS（75.0% vs 18.6%，p<0.001）和DORIS（34.4% vs 11.9%，p=0.01）方面均显著优于标准治疗组。此外，贝利尤单抗组患者SLEDAI评分下降幅度更大，GC剂量减少更快，82.9%的患者GC剂量≤7.5 mg/天（标准治疗组30.4%，p<0.001）。在肾功能保护方面，标准治疗组4例（6.3%）患者eGFR下降≥30%，而贝利尤单抗组无患者肾功能恶化。两组均未发生严重不良事件，感染发生率无显著差异。

随时间变化的肾脏反应

本研究在中国儿童cLN患者中评估了贝利尤单抗联合标准治疗的疗效和安全性。结果表明，贝利尤单抗联合治疗能更快速、更显著地实现肾脏疗效反应和疾病缓解，同时显著降低GC剂量，改善患者预后。对于高疾病活动度的cLN患者，早期联合治疗（先强后缓）策略可能更为适用。本研究为优化cLN的个体化治疗提供了重要依据。

原始出处：

Efficacy of initial combination with belimumab in newly diagnosed childhood-onset lupus nephritis: a single-centre historical control study. Lupus Sci Med. 2024 Dec 15;11(2):e001350. doi: 10.1136/lupus-2024-001350. PMID: 39675786; PMCID: PMC11647295.

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