R788-1301（NCT04132050）是一项3期、多中心、随机、平行组研究，用于治疗日本原发性ITP患者。该研究由四个部分组成：福斯塔替尼为期 24 周的安慰剂对照双盲研究（第 I 期）、为期 28 周的福他替尼开放标签研究（第 II 期）、长达 4 周的洗脱期以及福坦替尼的开放标签研究直到上市许可批准（第 III 期）。在第一阶段，福坦替尼表现出优于安慰剂的疗效和良好的安全性。这篇文章报告了福坦替尼片治疗最长52周的长期疗效和安全性，包括24周的双盲期和28周的开放延长期。也报告在预先确定的洗脱期突然停用福坦替尼后无出血事件发生。

图1 研究设计和疗效结果

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