血栓性血小板减少性紫癜 （TTP） 是一种罕见且危及生命的血栓性微血管病，其特征是微血管病性溶血性贫血、严重血小板减少症和与播散性微血管富血小板血栓相关的器官缺血。在引入血浆疗法之前，急性TTP几乎普遍致命，将生存率从<10%提高到80-90%。然而，在急性发作中幸存下来的患者复发和长期发病率的风险很高。

据报道，达雷木单抗可以根除持续性ADAMTS13抑制自身抗体，并恢复两名复发免疫介导TTP患者的ADAMTS13活性，而没有相关的药物不良反应。这篇文章报告了接受含有达雷木单抗的联合治疗方案的初始诊断获得性TTP患者的病例系列研究。研究团队采用免疫ELISA法测定ADAMTS13活性及其抑制剂。当临床怀疑血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）时，立即开始治疗性血浆交换，并联合皮质类固醇治疗。确认aTTP诊断后，研究团队开始使用达雷木单抗和利妥昔单抗。

所有患者在初始治疗后均达到临床缓解。3例患者达到临床缓解，1例复发，1例患者在随访期间加重。2例患者复用糖皮质激素，血浆置换联合达雷木单抗，再次达到临床缓解。达雷木单抗联合治疗初始诊断的获得性血栓性血小板减少性紫癜可迅速恢复ADAMST13活性，ADAMST13抑制剂转为阴性，导致患者长期缓解。

在他们的研究中，将达雷木单抗添加到最初诊断为aTTP患者的一线治疗方案中，可以清除ADAMTS13抑制自身抗体，并迅速恢复ADAMTS13活性。然而，2例患者在初始治疗后ADAMST13活性未恢复正常，抑制剂未转为阴性。甚至有一位患者出现了复发。因此，达雷木单抗在一线治疗aTTP患者的长期疗效和安全性还需要进一步的大规模前瞻性研究来验证。

 

原始出处：

Xie XT, Xiao YY, Zhang Y, Luo ZM, Luo Y. Combination regimens containing daratumumab for initial diagnosed acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Thrombolysis. 2023 Jan 13. doi: 10.1007/s11239-023-02768-z. Epub ahead of print. PMID: 36637776.

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