研究背景

肺动脉高压(PAH)是一种破坏性疾病，可发生在所有年龄组。与成人PAH相比，儿童 PAH (PPAH) 的注册数据相对有限，尤其是在发展中国家。或来自发展中国家的肺动脉高压（PH）登记仅包括少数 PAH 儿科患者，这远不具有代表性。来自发达国家的一些 PPAH 登记提供了有关该疾病各个方面的宝贵数据。然而，大多数现有的登记主要局限于相对较小的样本量、回顾性设计、单中心或较短的随访时间。儿科PH登记了更多的PAH患者，但PAH亚组的详细特征和存活率没有得到充分证明。

此外，不同国家和地区的PPAH的特征和生存可能因种族背景、医疗资源的可用性以及不同的诊断和治疗模式而异。因此，基于中国国家前瞻性多中心PAH登记（包括成人和儿童），该研究对患有PAH的儿童进行了分析，以填补在发展中国家背景下对 PPAH 的认识空白。基于儿童肺动脉高压（PPAH）的注册登记研究非常少。PPAH风险评估方法需要进一步评估和改进。

研究问题

中国PPAH的特点和长期生存情况如何，PPAH风险模型在中国患者中的表现如何？

研究设计和方法

2009年8月至2019年12月，PAH患者被纳入全国前瞻性多中心登记研究。分析了诊断为PAH时年龄在3个月至18岁的儿童。

纳入标准如下：

1）年龄≥3个月且≤18岁；

2）根据2015年ERS/ESC关于PH的指南，临床诊断为PAH的定义为平均肺动脉压（mPAP）≥25mmHg，右心导管检查（RHC）时肺毛细血管楔压≤15mmHg和/或没有左心疾病的支持性证据，包括左心结构正常，收缩和舒张功能正常。新近诊断的（发病病例，入组前6个月内诊断性RHC） 和以前诊断的（流行病例）患者都被纳入。如果患者有第2、3、4和5组PH的证据，则被排除。患有肺静脉闭塞性疾病和/或肺毛细血管瘤的患者也被排除在外。

研究结果

共有247名PAH患儿被纳入。患者年龄中位数为14.8岁，58.3%为女性。与先天性心脏病相关的PAH（APAH-CHD，61.5%）和特发性/遗传性PAH（IPAH/HPAH，37.7%）构成了大多数患者。

从症状出现到诊断PAH的中位时间为24个月。平均肺动脉压力和肺血管阻力指数分别为70.78±19.80mmHg和21.82±11.18Wood单位。与IPAH/HPAH患者相比，APAH-CHD患者的诊断延迟时间更长，肺动脉压力更高，但心脏性能更好。

与基线相比，在最后一次随访中，有更多的患者接受了靶向药物的治疗。整个队列的5年和10年生存率为74.9%和55.7%，APAH-CHD患者的生存率比IPAH/HPAH患者高。

根据简化的无创风险评分模型，包括体重、功能等级和超声心动图右心室大小。

在基线和随访时，"低风险 "患者的生存率都比 "高风险 "患者高。

 

研究临床意义

中国的PPAH患者的血流动力学严重受损，诊断明显延迟。尽管靶向药物的效用增加，但PPAH的长期生存率很低。简化的无创风险模型在预测中国PAH患儿的生存率方面表现良好。

研究优势

1）该研究采用前瞻性设计，样本量大，医疗中心覆盖率高，地理分布广，代表了中国PPAH的真实临床实践，并提供了发展中国家PPAH的宝贵数据。

2）该研究得出了一个简化的无创风险评分模型，并在一个大型的、全国性的多中心队列中评估了其预后价值。在中国，对PAH患者进行定期和标准的随访评估是一个严峻的挑战。对于像中国这样的发展中国家来说，一个容易获得变量的无创模型是非常有价值的。因为它更容易在基层医院推广，而且患者的依从性更高。

 

参考文献：

Qian Y, Quan R, Chen X, Gu Q, Xiong C, Han H, Zhang G, Chen Y, Yu Z, Tian H, Liu Y, Zhu X, Li S, Zhang C, He J. Characteristics, long-term survival and risk assessment of pediatric pulmonary arterial hypertension in China: Insights from a national multicenter prospective registry. Chest. 2022 Dec 2:S0012-3692(22)04208-8. doi: 10.1016/j.chest.2022.11.038. Epub ahead of print. PMID: 36470418.

Tags： 中国儿童肺动脉高压的特征、长期生存和风险评估