复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病 (R/R B-ALL) 的儿童和年轻成人患者，每进行一次挽救性治疗，其随后的发病风险就会较前增加。Tisagenlecleucel是一种CD19导向的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法，以被批准用于R/R B-ALL儿童和年轻患者，以及复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤和复发性或难治性滤泡性淋巴瘤成年患者。

在2期ELIANA试验是首次分析中，Tisagenlecleucel诱导R/R B-ALL儿童和年轻患者获得高缓解率（81%），且59%的应答患者在12个月时仍维持未复发状态。本文汇报了该试验79位R/R B-ALL儿童和年轻成人患者的最新疗效、安全性和患者报告的生活质量结果。

所有患者的缓解持续率、无事件生存率和总生存率

截止本次分析，中位随访了38.8个月，总缓解率为82%。中位无事件生存期是24个月，中位总生存期未达到。3年时的无事件生存率是44%，总生存率为63%。有无审查后续治疗的估计3年无复发生存率分别是52%和48%。

无新出现的或预计之外的长期不良反应。29%的患者在输注Tisagenlecleucel一年后报告了3/4级不良反应。输注Tisagenlecleucel一年后的3/4级感染率无增加。输注Tisagenlecleucel后患者报告的生活治疗有所改善，长达36个月。

综上，该研究结果展现了Tisagenlecleucel作为既往治疗过的R/R B-ALL儿童和年轻成人患者的挽救治疗选择的可喜的长期安全性和活性。

原始出处：

Theodore W. Laetsch, et al. Three-Year Update of Tisagenlecleucel in Pediatric and Young Adult Patients With Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia in the ELIANA Trial. Journal of Clinical Oncology. November, 2022. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.22.00642

Tags： J Clin Oncol：Tisagenlecleucel治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病的长期预后