医药网3月9日讯　谈及2020年市场表现最好的新药，Veklury（瑞德西韦）可能是最当仁不让的一个。在疫情爆发之初，瑞德西韦就受到了全球各界的高度关注，很快便在2020年5月2日获得FDA紧急使用授权，接着又陆续获在日本、欧盟、美国获得正式批准上市。在政府订单的强力保证下，Veklury在上市短短7个月内给吉利德带来了28.11亿美元的销售收入，成为疫情的直接受益者。 　　礼来的中和抗体bamlanivimab也获得了FDA的紧急使用授权，在2020年实现了8.71亿美元的销售收入，业绩数字亮眼，但是由于尚未正式获批，暂不列入2020年市场表现最好的新药名单之中。 　　2020年市场表现最好的20款新药（亿美元）　　来源：公司财报、医药魔方 　　除了新冠相关药物之外，2020年同样还有其他一些上市时间不久但是市场表现令人印象深刻的药物，包括几款新上市的抗体偶联药物。本文在此做一简单介绍。 　　Blenrep（belantamab mafodotin，GSK） 　　Blenrep于2020年8月先后获得FDA和EMA的批准，用于接受过4种以上疗法的多发性骨髓瘤患者。作为全球第一个上市的BCMA（B细胞成熟抗原）靶向疗法，Blenrep第一年的商业表现受人关注，短短5个月内能在临床末线疗法应用上取得4300万美元的收入进一步证明了BCMA和抗体偶联药物的商业价值。 　　Tukysa（妥卡替尼，Seagen） 　　Tukysa是一款靶向HER2蛋白的口服TKI抑制剂，在2020年4月17日首次获得FDA批准，上市8个月左右时间内实现了1.2亿美元的销售收入。在针对既往已接受过至少两种anti-HER2疗法的局部晚期或转移性HER2+乳腺癌患者中，Tukysa联合曲妥珠单抗和卡培他滨较曲妥珠单抗和卡培他滨降低癌症进展风险达46%，是首个针对既往接受过治疗的转移性HER2+乳腺癌患者（不管是否伴有脑转移）显示出PFS和OS改善获益的HER2 TKI联合疗法。 　　Enhertu（DS-8201，阿斯利康） 　　Enhertu是一款靶向HER2的抗体偶联药物，于2019年12月首次在美国获批上市，首年销售收入2亿美元。Enhertu当前获批用于治疗既往接受过2种以上HER2靶向疗法不可手术切除或转移性HER2阳性乳腺癌，鉴于Enhertu在多个适应症的优异表现，销售收入后续随着适应症的扩大有望持续快速增加。阿斯利康在2019年3月与第一三共达成69亿美元合作协议，在全球共同开发Enhertu，该药也可能是阿斯利康未来肿瘤产品线的一款重磅核心产品。 　　Padcev（enfortumab vedotin，Seagen） 　　Padcev是一款抗Nectin-4单克隆抗体与微管破坏剂MMAE组成的抗体偶联药物，于2019年12月获得FDA加速批准，是首个获批治疗尿路上皮癌的ADC药物，上市第1年便取得了2.24亿美元的收入。Padcev用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者曾经接受过含铂化疗和一种PD-1/PD-L1抑制剂的治疗。另外，Padcev联合Keytruda一线治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的适应症也于2020年2月获得FDA授予的突破性疗法认定，如果后期能作为一线疗法获批，Padcev也将是一个重磅级产品。 　　Reblozyl（罗特西普，BMS） 　　Reblozyl最早于2019年11月在美国上市，2020年取得了2.74亿美元的销售收入。Reblozyl是全球首个获批上市的重组融合蛋白类药物，通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血。它的全新机制与现有疗法相比能够降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险。Reblozyl目前已在美国、加拿大和欧盟获批，在中国的上市申请已于今年2月4日纳入优先审评。 　　Piqray（alpelisib，诺华） 　　Piqray于2019年5月获得FDA批准，2020年销售额为3.2亿美元。Piqray是FDA批准的首个精准治疗携带 PIK3CA 突变的HR+/HER2- 晚期乳腺癌药物，为40% 携带PIK3CA突变HR+/HER2-乳腺癌患者提供了一种新的治疗选择。与氟维司群单药相比，Piqray联合氟维司群可使患者中位无进展生存期增加近一倍（11.0 vs 5.7 个月）。Piqray目前在国内处于III期临床研究阶段。 　　Dovato（多替拉韦+拉米夫定，GSK） 　　Dovato是一种每日口服1次的二合一复方片剂，由固定剂量的多替拉韦和拉米夫定组成。Dovato的有效性不劣于指南推荐的三药疗法，同时能够降低终生累积药物暴露量和潜在长期毒性。Dovato于2019年4月获得FDA批准上市，用于治疗从未接受过抗病毒疗法的HIV感染患者，是FDA批准的首款由2个药物构成的固定剂量完整治疗方案。并于2019年7月在欧盟，2020年1月在日本获批上市。仅上市1年半的时间，Dovato销售额从2019年的0.72亿美元增长至2020年的4.83亿美元。 　　Calquence（阿卡替尼，阿斯利康） 　　Calquence是继伊布替尼后第2款获批的BTK抑制剂，2017年10月首次获FDA批准上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。2019年11月，Calquence又在美国获批2项新适应症，分别用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）。2020年11月，Calquence在欧盟首次获批。随着适应症增加和市场扩大，Calquence全球销售额在2020年实现跨越式增长，达到5.22亿美元。今年1月Calquence也在日本获得批准。随着欧洲、亚洲市场的开发，2021年Calquence收入预计会再创新高。Calquence目前正在国内开展III期临床研究。 　　Rinvoq（upadacitinib，艾伯维） 　　艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq最早于2019年8月首次获FDA批准上市，2020年全球销售额达到7.31亿美元。Rinvoq目前已获批用于治疗类风湿关节炎、银屑病关节炎和强直性脊柱炎，是艾伯维继Humira、Skyrizi（risankizumab）之后在自身免疫疾病领域的又一重磅品种。Upadacitinib已在与阿达木单抗、阿巴西普、度普利尤单抗治疗类风湿性关节炎等自身免疫性疾病头对头III期研究中显示出了优效性。艾伯维于2020年12月在中国提交了upadacitinib上市申请，目前处于“在审评”阶段。 　　Erleada（阿帕他胺，强生） 　　Erleada最早于2018年2月获得FDA批准上市，上市第3年达到7.6亿美元（+128.9%）的销售收入，是强生在前列腺癌领域继阿比特龙后的另一款重磅品种。Erleada属于第二代高选择性雄激素受体（AR）拮抗剂，与雄激素受体的亲和力是第一代AR拮抗剂的5倍以上，是FDA批准的首个治疗非转移性去势抵抗前列腺癌的药物，也是首个凭借无转移生存期（metastasis-free survival，MFS）的临床终点获批上市的肿瘤新药。所谓无转移生存期，是指非转移性肿瘤患者从开始治疗到肿瘤细胞转移至身体其他器官或死亡的时间。强生在2013年8月以10亿美元（6.5亿美元首付款+3.5亿美元里程金）从Argon公司获得该产品。 　　Mvasi（贝伐珠单抗，安进） 　　Mvasi（贝伐珠单抗）是罗氏Avastin 的生物类似药，于2017年9月获FDA暂时性批准。作为在美国获批的首个用于治疗癌症的生物类似药，待2019年7月Avastin 专利到期后始正式在美国销售Mvasi，上市第2年就取得了7.98亿美元的收入，从罗氏口中抢走了一块大蛋糕。 　　Tepezza（teprotumumab，Horizon） 　　Tepezza是一款靶向IGF-1R的单克隆抗体，于2020年1月首次获FDA批准上市用于治疗甲状腺眼病，作为该病的唯一治疗药物，在不到1年内即实现了8.2亿美元的销售收入。甲状腺眼病是一种非常罕见的发生在甲亢患者身上的独特疾病，这种疾病分为几个不同的阶段，其中活跃期大约持续2-3年，缺乏有效的治疗手段。而在疾病进入稳定期后，才能接受眼科手术进行治疗。Tepezza是FDA批准的首个甲状腺眼病药物，曾获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。 　　Zolgensma（诺华） 　　诺华的Zolgensma是首个治疗SMA的基因疗法，将可以表达SMN蛋白的正常基因装载在AAV9病毒载体中，然后通过静脉输注给药，使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。是一款“针对疾病根源，有一次性治愈预期效果”的疗法。目前已经在多达37个国家获批，治疗了超过800例患儿，2020年也是其上市后的首个完整财务年度，实现了9.2亿美元（+150%）的销售收入，接近重磅炸弹门槛。目前Zolgensma在国内无申报记录。 　　Ultomiris （ravulizumab，Alexion） 　　Ultomiris是首个也是唯一一个长效C5抑制剂，每8周注射一次，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），于2018年12月11日首次获批，2020年全球销售额达到10.77亿美元（+217.7%）。与Alexion此前获批的PNH标准疗法每2周注射一次Soliris（依库珠单抗）相比，Ultomiris使给药间隔延长了4倍，且疗效和安全性相当。此外，Ultomiris还获批用于治疗1个月及以上患者非典型溶血性尿毒症综合征。2020年12月阿斯利康以总金额390亿美元收购Alexion，将Ultomiris收入囊中。 　　Skyrizi （risankizumab，艾伯维） 　　艾伯维IL-23单抗Skyrizi自2019年3月先后在日本、欧盟、美国获批以来，1年多时间已获批4个适应症，分别用于治疗斑块状银屑病、银屑病关节炎、泛发性脓疱型牛皮癣、红皮病型银屑病，2020年销售额连翻近4倍达到15.9亿美元（+347.9%）。risankizumab已在治疗中重度斑块状银屑病的III期临床研究中显示出优于强生的乌司奴单抗、阿达木单抗、司库奇尤单抗的疗效。是艾伯维免疫领域一款重磅产品。risankizumab目前在中国处于III期临床研究阶段。 　　Hemlibra（艾美赛珠单抗，罗氏） 　　罗氏/Chugai联合开发的Hemlibra是一种重组人源化的IgG4双特异性抗体，通过桥接凝血因子IXa和凝血因子X，在体内模拟凝血因子VIIIa以恢复A型血友病患者的凝血功能。是近20年来FDA批准的首个用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病（大约1/3）新药，同时也是我国批准上市的首个双特异性抗体药物。与目前需每周3次接受静脉注射凝血因子疗法相比，艾美赛珠单抗只需每周皮下注射一次，极大地减轻了注射负担。2017年11月首次在美国获批后仅隔1年便作为临床急需新药加速获得NMPA批准上市。艾美赛珠单抗2020年销售额为21.9亿瑞士法郎（23.34亿美元，+58.7%）。 　　Ozempic（司美格鲁肽，诺和诺德） 　　诺和诺德长效GLP-1R激动剂Ozempic最早于2017年12月在美国获批上市用于治疗2型糖尿病。2020年1月用于降低成人2型糖尿病和心血管疾病患者主要不良心血管事件发生风险新适应症获批。2020年Ozempic全球销售额较2019年增长88.8%，达到212.11亿丹麦克朗（32.5亿美元，+110.3%），2010年有望超过礼来Trulicity（度拉糖肽）成为全球最畅销GLP-1药物。 　　Dupixent（度普利尤单抗，赛诺菲） 　　Dupixent是赛诺菲2020年销售额最高的产品，在上市的第4个年头便达到35.34亿欧元（40.33亿美元，+70.4%），有望实现赛诺菲对其100亿+欧元销售峰值的预期。度普利尤单抗自2017年3月获批以来，已获批3项适应症，包括特应性皮炎（6岁以上）、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉，是首个获批的用于治疗未能得到充分控制的慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉的药物，是唯一一个获批用于口服糖皮质激素依赖型哮喘的生物制品（不限表型），也是唯一一个患者可以自己在家注射的抗哮喘生物制品。Dupixent于2020年6月在中国获批用于治疗中至重度特应性皮炎，年底被纳入新版医保目录。 　　Biktarvy（比克恩丙诺，吉利德） 　　吉利德三合一复方新药Biktarvy（bictegravir/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺，BIC/FTC/TAF）只需每日口服1片，具有出色的安全性和便捷性，2018年2月首次获批上市，不到两年时间即成为全球处方量最大的抗艾滋病药物，2020年销售额达到了72.59亿美元（+52.3%），创下了艾滋病药物的单药销售新记录。Biktarvy已经于2019年8月在中国获批上市。

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