免疫球蛋白(Ig)替代疗法是治疗原发性抗体缺乏症的一种挽救生命的疗法。与传统的静脉给药相比，皮下免疫球蛋白(SCIg)的引入大大提高了患者的生活质量。近年来，我们发现可以用免疫球蛋白治疗各种炎症性和免疫介导性疾病。因此，SCIg的使用已经从免疫缺陷扩展到免疫介导性疾病，如多发性肌炎(PM)和皮肌炎(DM)。考虑到这些情况的罕见，仍然很难评估SCIg治疗对PM和DM的真正影响，而且在这个主题上一直需要更多的数据，特别是在现实生活中的长期治疗。

本研究旨在增加关于SCIg治疗肌炎的抗炎和免疫调节作用的知识。为此，我们中心护理的PM/DM患者对20%人类SCIg治疗（20%SCIg，Hizentra®，CSL Behring）的有效性进行了长期评估。此外，还对CVID患者的20%SCIg治疗进行了评估。该分析除了增加关于在这种现实生活中使用SCIg疗法的知识之-外，还旨在作为关于安全性概况的比较术语。

结果支持20%SCIg长期治疗PM/DM患者的有益效果和耐受性，报告肌酸激酶水平、肌肉力量、皮肤状况、吞咽困难、疾病活动性(MITAX评分)和残疾(HAQ-DI评分)均有显著改善。所有患者均未报告全身反应。据报道，80%的患者局部反应持续时间为几个小时，并全部自发消失。CVID患者报告说，在20%SCIg治疗结束时，所有考虑的疗效参数都有改善。PM/DM患者报告的不良事件的频率与CVID患者报告的没有不同，后者使用SCIg治疗更有说服力

本研究提示，20%SCIg治疗PM/DM是一种安全可行的治疗方法，是IVIg的有效替代疗法，对提高患者的生活质量具有重要的优势。

文献来源：Danieli MG,  Verga JU,  Mezzanotte C,et al.Replacement and Immunomodulatory Activities of 20% Subcutaneous Immunoglobulin Treatment: A Single-Center Retrospective Study in Autoimmune Myositis and CVID Patients.Front Immunol 2021;12

Tags： Front Immunol：20%皮下免疫球蛋白治疗自身免疫性肌炎和CVID患者的替代和免疫调节活性的回顾性研究