首页 > 医疗监管/ 正文
近年来,越来越多的基因疗法走向临床,给许多遗传病、癌症等患者带来治愈的希望。其中AAV基因疗法正处于前所未有的加速状态。据Clinical Trials.Gov数据显示,进行中的AAV基因治疗药物临床研究有300多个,登记的研究中大部分为研究者或学术机构发起的临床研究(investigator-initiatedclini-cal trial,IIT)。从总体数量分析,除了以药品注册为目的的临床研究之外,由研究者发起的各类研究已开始占有越来越重要的地位。
对于基因治疗而言,动物实验的数据无法直接平移到人体试验,现有IIT研究作为注册临床研究的补充,对于降低企业研发的失败率具有非常重要的意义。研究者发起的临床研究与制药企业发起的临床研究并行,互为补充,不断探索和研究更多更好的治疗方案,获得更加充分和科学的研究数据,从而更好地推进药物研究的深度和广度。
然而我国对研究者发起的临床研究的认识和监管工作刚刚起步,目前不同医院、不同地区对于开展IIT研究的要求不一致,主要体现在对CMC研究和非临床研究的数据要求等级不同,以及IIT研究的审评审批及过程监管的标准不一致,这对于激发国内研究者开展临床研究的热情和基因治疗药物IIT研究的开展都是极为不利的。
对此,北京昭衍生物技术有限公司质量分析总监王玲将做客昭衍·讲堂,介绍AAV基因治疗疗法的最新研究进展、国内外对于IIT临床研究的法规指南和监管现状,并结合本公司在基因治疗IIT研究中AAV药物的CMC经验,梳理IIT研究中AAV基因治疗药物的生产与质控策略,希望能为AAV基因治疗药物快速进入IIT研究提供一些参考。欢迎从事本领域的专家学者一同参与讨论!
- 搜索
-
- 1000℃李寰:先心病肺动脉高压能根治吗?
- 1000℃除了吃药,骨质疏松还能如何治疗?
- 1000℃抱孩子谁不会呢?保护脊柱的抱孩子姿势了解一下
- 1000℃妇科检查有哪些项目?
- 1000℃妇科检查前应做哪些准备?
- 1000℃女性莫名烦躁—不好惹的黄体期
- 1000℃会影响患者智力的癫痫病
- 1000℃治女性盆腔炎的费用是多少?
- 标签列表
-
- 星座 (702)
- 孩子 (526)
- 恋爱 (505)
- 婴儿车 (390)
- 宝宝 (328)
- 狮子座 (313)
- 金牛座 (313)
- 摩羯座 (302)
- 白羊座 (301)
- 天蝎座 (294)
- 巨蟹座 (289)
- 双子座 (289)
- 处女座 (285)
- 天秤座 (276)
- 双鱼座 (268)
- 婴儿 (265)
- 水瓶座 (260)
- 射手座 (239)
- 不完美妈妈 (173)
- 跳槽那些事儿 (168)
- baby (140)
- 女婴 (132)
- 生肖 (129)
- 女儿 (129)
- 民警 (127)
- 狮子 (105)
- NBA (101)
- 家长 (97)
- 怀孕 (95)
- 儿童 (93)
- 交警 (89)
- 孕妇 (77)
- 儿子 (75)
- Angelababy (74)
- 父母 (74)
- 幼儿园 (73)
- 医院 (69)
- 童车 (66)
- 女子 (60)
- 郑州 (58)