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凭借mRNA新冠疫苗取得巨大商业成功的 Moderna 公司,正在积极探索mRNA在疫苗之外的应用,包括基于mRNA的基因编辑疗法、细胞疗法,以及代表替代疗法。
自公司创立之初,Moderna 公司就定下来将人类细胞转化为药物生产工厂的目标,通过劫持细胞机制,让体内的细胞自己产生治疗性分子,Moderna 希望通过这种方式,将mRNA递送到细胞中,用于蛋白替代疗法。
2023年5月19日,Moderna 公司在2023美国基因+细胞治疗学会年会(ASGCT)上首次报告了其开发的mRNA-3927疗法的1/2期临床试验数据,该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA,分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB,从而合成丙酰辅酶A羧化酶(PCC),用于治疗丙酸血症(Propionic Acidemia,PA)。
丙酸血症(PA)是一种罕见的常染色体隐性遗传病,由于PCCA或PCCB基因突变,其编码的丙酰辅酶A羧化酶(PCC)活性缺失,导致体内丙酸及其代谢产物异常蓄积,引起代谢性酸中毒、高血氨、脑损害及多脏器损害。
这项1/2期临床试验的显示出早期疗效的迹象,在接受mRNA疗法之前,许多患者都有可能危及生命的代谢失调事件,而在接受治疗后,他们的代谢失调事件发生率显著下降,整体代谢失调风险降低了66%,在每两周接受一剂注射治疗的四个队列中,代谢失调风险降低了78%。这表明mRNA技术可以通过替代细胞内蛋白质来治疗丙酸血症。
Moderna 公司开发、治疗和肿瘤学主管 Kyle Holen 博士表示,随着该临床试验进入剂量扩展阶段,我们继续观察到mRNA-3927令人鼓舞的结果,我们将进一步评估安全性,有效性,并确定未来临床研究的推荐剂量。到目前为止,我们已对超过13个患者进行了一年以上的治疗。
论文链接:
https://investors.modernatx.com/news/news-details/2023/Phase-12-Interim-Data-on-Modernas-mRNA-3927-an-Investigational-mRNA-Therapy-for-Propionic-Acidemia-PA-Presented-at-the-2023-ASGCT-Annual-Meeting/default.aspx
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