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多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆性浆细胞恶性肿瘤,复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者预后较差,以往的研究显示这类患者中位无进展生存期(PFS)通常小于6个月,中位总生存期(OS)大约为1年。近年来,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法为RRMM患者带来了新的希望。Ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel)是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T细胞疗法,在之前的CARTITUDE-1研究中已显示出对RRMM患者有深度且持久的疗效,显著延长了PFS和OS。 近期,发表于 J Clin Oncol杂志的一项研究,旨在评估接受cilta-cel治疗的RRMM患者在≥5年后的长期缓解和生存情况,同时探索与长期缓解相关的生物标志物,并评估长期随访期间的安全性。 CARTITUDE-1是一项开放标签、多中心的Ib/II期临床研究,纳入了≥3线治疗失败且对三类药物(蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗)均暴露过的RRMM患者。研究分为Ib期(主要关注安全性)和II期(主要关注疗效)。在Ib期,主要评估cilta-cel的安全性,确定推荐的II
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