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糖尿病是美国成人中极为常见的慢性疾病,而在退伍军人群体中患病率更高达1/4。糖尿病患者由于神经病变及血管病变,长期面临足部溃疡、感染及截肢的风险。糖尿病足溃疡(DFUs)的终身发病率超过20%,且1/4溃疡在一年内难以愈合。超过一半的DFUs继发感染,最终20%的中重度感染患者需截肢。
近几十年来,临床趋势重视“肢体保全”策略,意在通过手术、抗感染、血运重建等综合方式,尽可能保留患者功能性下肢。然而,肢体保全的治疗过程往往漫长复杂,且未必成功,患者需要经历多次手术介入及漫长的功能恢复期,这在行动能力和生活质量上带来巨大影响。实际上,部分患者或许更愿意选择相对明确的截肢治疗,以避免长时间的功能受限。
尽管学术界普遍关注这两种治疗路径,患者真正的偏好与取舍尚不清晰,特别是在退伍军人这一特殊人群中。共享决策(SDM)倡导尊重患者价值观,考虑患者对风险与收益的权衡,但如何精准把握患者真正关注的核心尚缺乏高质量数据支持。为此,研究人员尝试运用离散选择实验——这一被广泛认可的偏好研究方法——来定量评估患者针对不同治疗方案中关键元素的偏好程度。
近期,发表于Diabetes Care杂志的一项研究,O’Hara等人采用离散选择实验(DCE)方法,针对98名巴尔的摩退伍军人医疗中心的退伍军人,系统评估其对DFU肢体保全治疗中关键属性——恢复后行动能力、截肢水平以及未来手术风险的偏好。通过多项选择任务分析,研究量化了不同属性对患者决策的相对重要性,揭示了患者在复杂治疗方案中所做的取舍,为临床共享决策提供了实证基础。
本研究共招募了98名具备糖尿病诊断的退伍军人,均来自巴尔的摩退伍军人事务医疗中心。通过预先文献复习和5次半结构性访谈,确定主要研究的三个属性及其水平:
- 恢复后行动能力:无需辅助独立行走;需依赖助行器或义肢;无法行走需坐轮椅或代步车。
- 截肢水平:仅切除坏死组织/单个脚趾;截除跖中部;截膝以下截肢。
- 未来一年内再次手术风险:低风险(<20%);中风险;高风险(>80%)。
参与者面对10组由以上属性组合成的治疗方案选择,每组两种选项,要求选择偏好的方案。通过多项式逻辑模型分析,估计各属性水平的效用值及其相对重要性,计算不同属性间的边际替代率,探讨患者的偏好权衡及异质性。
研究结果
受访者基本特征
- 恢复后行动能力:占比53%(95% CI 49%-55%),最关键决定因素。
- 截肢水平:占比30%(95% CI 26%-33%)。
行动能力的重要性是截肢水平的1.78倍(p < 0.001),截肢水平比手术风险重要1.64倍(p < 0.001)。
边际效用分析
- 行动能力效用:独立无辅助行走与需轮椅间效用差异最大(1.66;p < 0.001);需助行器行走介于两者之间,显著优于轮椅(0.45,p < 0.001)。
- 截肢水平效用:「跖中足截肢」与「膝下截肢」效用无显著差异(0.08,p=0.47),而「仅切除组织」或「单个脚趾截肢」间差异亦小(0.21,p=0.08)。患者自身并不区分临床意义上的“大截肢”和“小截肢”。
- 手术风险效用:效用随风险升高显著递减,低到中风险差异为0.30(p < 0.001),中到高风险为0.27(p=0.004)。
偏好权衡分析
退伍军人愿意接受更高级别的截肢(如从单个脚趾截肢到膝下截肢),以换取行动能力由轮椅改进到使用助行器或义肢的改善(边际替代率1.30,p=0.007)。
亚组分析
有截肢史的患者对截肢水平的偏好重要性有所下降,但统计学差异未达到显著(p=0.10)。
讨论与意义
本项研究首次通过量化方法深度揭示美国退伍军人糖尿病患者在DFU治疗决策中的核心偏好。显著发现“恢复后能否独立行走”远比截肢水平甚至手术风险更受患者重视,这揭示了患者关注的是功能恢复而非单纯的手术术式或风险。患者的截肢层级认知与临床分类不同,说明临床决策时需考虑患者的真实心理和行为目标,而非单方面的医生标准。该研究为共享决策实践提供了坚实的数据基础,强调围绕恢复后的生活质量与功能,量身定制治疗方案。
研究结果与此前对患者“生活质量优先”、“功能重于肢体完整”的观察相符,也补充并细化了偏好权衡的定量证据。此前军队伤员研究显示早期截肢与肢体保全间在生活重返中的均衡,提示临床必须慎重评估长期生活质量。本研究指出,患者普遍恐惧截肢源于对失去行动能力的担忧而非截肢本身,医疗服务应抓住这一关键诉求。
研究限制不容忽视。由于样本均来自单一VA医疗系统,限制了结果在其他族群和区域的外推。且仅约一半患者真正有足溃疡或截肢史,实际正在治疗患者的偏好可能存在差异。研究属性未包含治疗时长与护理负担,这也是临床决策的重要维度。未来研究应扩展人群、增加属性维度并深入探讨患者多样化需求。
原始出处
O’Hara LM, Lydecker AD, Robinson GL, et al. Understanding Patient Preferences Regarding Limb Salvage for Diabetic Foot Ulcers: A Discrete Choice Experiment. Diabetes Care. 2025;48(9):1-7. https://doi.org/10.2337/dc25-0478
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