持续性/慢性免疫性血小板减少症（P/CITP）是一种自身免疫性疾病，主要表现为血小板减少和出血风险增加。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）是严重持续性/慢性免疫性血小板减少症（P/CITP）儿童的首选二线治疗方案，但其长期疗效有限。因此，针对P/CITP患者的治疗，除了考虑现有治疗方案的有效性外，还应着重于减轻患者的医疗负担，减少副作用，并探索新的治疗途径以提高治疗的持久性和患者的生活质量。

近年来，免疫抑制与刺激巨核细胞以促进血小板生成相结合，已成为一种关键的治疗方法。基于此，我国研究者开发了一种新的治疗方案，即依次使用大剂量地塞米松、利妥昔单抗和TPO-RA，而不是简单的联合治疗。近期，在即将举行的第33届国际血栓与止血大会（ISTH 2025）大会上，研究人员发表了一项前瞻性、多中心临床队列研究，旨在验证分阶段反应引导治疗方案与基于TPO-RA的二线治疗方案相比，在治疗儿童P/CITP中的疗效。分阶段反应引导治疗方案是一种个体化的ITP分层治疗方案，从大剂量地塞米松开始，然后根据治疗反应依次加入利妥昔单抗和TPO-RA。

在这项研究，研究人员纳入了严重P/CITP儿童，并进行了为期1年的随访，比较了分阶段组（SG）和基于TPO-RA的二线治疗组（TG）之间的治疗结果（血小板计数反应、出血控制、治疗相关副作用）和成本结果（升级状态、停药后持续反应率和治疗费用）。两组之间的反应/缓解差异以置信区间和该差异的比值比表示。数据比较采用t检验或Wilcoxon-Mann-Whitney检验。

结果显示，共纳入143名严重P/CITP儿童，SG组和TG组在基线特征上无显著差异（P>0.05）。两组的反应/缓解率和出血分级也相似（P>0.05），但SG组的治疗相关副作用更少（9.0%），与TG组相比差异显著（P<0.001）。在SG组中，共发生10例副作用，包括8例眼压升高和2例其他副作用（皮疹、疲劳）。在TG组中，33例患者中共发生13例副作用，包括4例血小板增多症、2例眼压升高、3例肝功能受损和其他4例（库欣面容、过敏、高血压）。SG组的总体副作用发生率显著低于TG组（P<0.001）。SG组中有74%的患者实现了停药后的持续反应，而TG组中无一例实现。在12个月的随访期内，SG组的治疗费用显著低于TG组（68.26美元/kg vs 384.76美元/kg，P<0.001）。

综上，通过个体化和分层的分阶段反应引导治疗方案，可以在缩短治疗时间的同时，提高停药后的持续反应率，从而节省更多的医疗资源，与基于TPO-RA的二线治疗相比，获得相同的治疗效果（包括血小板恢复和出血控制）。该方案解决了传统二线治疗的巨大负担，可能是严重P/CITP儿童的更优选择。

参考资料
https://s2.goeshow.com/isth/annual/2025/conference_program_sessions.cfm?session_key=04F2CE17-9107-3870-BA85-39BDBDC6FBB7&session_date=Tuesday,%20Jun%2024,%202025

Tags： ISTH 2025 | 中国之声：新型分阶段反应引导疗法显著提升儿童 P/CITP 停药持续反应率，且副作用及成本“双降”