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镰状细胞病的特征是溶血性贫血、疼痛和进行性器官损伤。当前常见治疗方式包括抗生素、输血或骨髓移植等方法。随着基因工程学的快速发展,基因疗法逐渐被认为是治愈这一疾病最有希望的手段。目前,已有两款基因疗法获美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗镰状细胞病。已获批的基因疗法均使用白消安进行清髓预处理,可能引起持续性白细胞减少等问题,需要临床关注和解决。
近日,《自然-医学》(Nature Medicine)发表的一项研究发现,7例患者使用低强度的预处理方案(盐酸美法仑),输注基因(以慢病毒为载体)修饰的自体造血干细胞后随访2~7年后,所有患者均持续表达HbFG16D,且严重血管闭塞危象减少超过80%。
截图来源:Nature Medicine
GbGM 可编码修饰的 γ- 珠蛋白基因,使其表达强效的抗镰状化胎儿血红蛋白 ——HbFG16D。研究期间共发生503起不良事件,最常见的是2~3级血管闭塞危象,患者的4级血小板减少中位持续5天、4级中性粒细胞减少中位时间8天、血小板植入中位时间为16天、中位住院时长为24天,较此前相关研究结果来,患者的血小板减少、中性粒细胞减少持续时间,以及住院时长均有所缩短。所有患者均持续表达,且严重血管闭塞危象减少超过80%。
由于研究已达到主要研究终点,因此在第7例患者输注完成后,该研究终止。总之,该研究结果表明,低强度的预处理方案后仅有短暂的血细胞减少,且可近乎晚期消除严重血管闭塞危象问题,证实了使用慢病毒载体的低强度的预处理方案是具有可行性的。但未来仍需更大规模的研究来证实低强度的预处理方案的临床益处。
参考资料
[1] Nature Medicine. (2024). Lentiviral gene therapy with reduced-intensity conditioning for sickle cell disease: a phase 1/2 trial. doi:10.1038/s41591-025-03662-2
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