导读

GDF-15是人体处于极度压力下时表达的一种蛋白质，在恶病质患者体内处于升高状态，高水平的GDF-15被认为与食欲不振和恶心有关。Ponsegroma是一款靶向生长分化因子15（GDF-15）的单抗，可阻断其与GFRAL受体结合。

本项随机双盲安慰剂对照研究在11个国家进行，患者按1:1:1:1的比例随机分配接受100 mg、200 mg或400 mg剂量Ponsegromab或接受安慰剂。ponsegromab在较高剂量400mg下可使癌症恶病质患者在12周内恢复约5.6%的体重，食欲、身体活动量和骨骼肌质量均有所改善。这一研究结果与Ponsegromab的Ib期研究数据比较吻合。

本研究发现在患有癌症恶病质且GDF-15水平升高的患者中，使用Ponsegromab抑制GDF-15可使体重增加、总体活动水平提高，并减轻恶病质症状，这些发现证实了GDF-15作为恶病质驱动因素的作用（N Engl J Med. 2024 Dec 19;391(24):2291-2303. doi: 10.1056/NEJMoa2409515）。

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