2025年3月24日，神济昌华(北京)生物科技有限公司(简称“神济昌华”)宣布，其自立研发的全球首款(First-in-Class)以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食物药品监督治理局(FDA)新药临床实验申请(IND)许可，适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称“渐冻症”)。此次获批标记住该药物将进入I/IIa期国际多中间注册临床实验阶段，体系评估其在ALS成人患者中的安然性、耐受性及初步疗效，实现从基本研究向临床转化的关键跨越。

关于神济昌华

ALS是一种累及上、下活动神经元的进行性、致逝世性神经退行性疾病，患者逐渐损掉活动、吞咽及呼吸等功能，中位生计期仅为3-5年。ALS作为成年人最常见的活动神经元疾病之一，今朝全球尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。神济昌华基于清华大年夜学贾怡昌传授实验室在靶点偏向的原创性发明，聚焦ALS致病机制研究，成功开辟出具有全球常识产权的基因治疗药物SNUG01，为患者带来全新治疗欲望。

SNUG01以重组腺相干病毒9型(rAAV9)为载体，经由过程鞘内打针(IT)的方法，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能经由过程膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、削减应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的伤害。

在临床前动物研究中，SNUG01表示出明显的神经元保护感化;此前在由北京大年夜学第三病院牵头的研究者提议的临床研究中，SNUG01展示出优胜的安然耐受性，在疗效指标及生物标记物方面看到了令人高兴的积极旌旗灯号，完美了从靶点发明、临床前再到人体数据的验证链条。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物比拟，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，特别是为90%无药可治的披发型患者供给了潜在的治疗选项。

神济昌华将与全球科研及医疗伙伴联袂，持续推动国际多中间临床实验的开展，加快验证这一冲破性疗法的临床价值，合营迈向改写渐冻症治疗格局的新征程。

神济昌华(北京)生物科技有限公司(简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”)成立于2021岁尾，是一家专注于神经体系疾病立异疗法研发的生物医药企业，总部位于北京市昌平区。公司依托清华大年夜学医学院贾怡昌传授团队十余年的科研积聚，结合腺相干病毒载体(AAV)介导的基因表达和编辑，以及小核酸(ASO)介导基因表达调控等技巧手段，构造了多个产品研发管线，致力于霸占肌萎缩侧索硬化、脑卒中、帕金森病、阿尔兹海默症、脊髓小脑共济掉调3型、亨廷顿跳舞症等神经体系疾病。

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