先天性膈疝（CDH）是一种新生儿疾病，由膈肌缺损所致，使得腹腔器官疝入胸腔，进而导致肺部和心血管发育异常。其发病率发病率约1:2500~1:3000活产儿，死亡率30 %~ 50%。CDH常导致肺动脉高压（PH），其病理生理机制复杂，包括肺发育不全、肺血管异常等，治疗困难，缺乏多中心随机对照试验证据支持。内皮素通路在PH中起重要作用，波生坦作为内皮素-1受体拮抗剂，对成人和儿童肺动脉高压有效，但在新生儿尤其是先天性膈疝相关肺动脉高压（CDH-PH）婴儿中的研究有限。European Journal of Pediatrics杂志发表了一项研究，评估波生坦作为CDH-PH辅助治疗的有效性和安全性。研究发现波生坦治疗可改善部分新生儿的肺动脉高压严重程度和呼吸状况，但氧合状态变化不明显，且研究存在一定局限性，需更多大规模随机对照试验进一步探究。

研究回顾性分析了2013年2月至2021年3月期间在波恩大学儿童医院接受波生坦治疗的CDH婴儿病例。新生儿出生后立即插管机械通气，允许适度高碳酸血症，采用低压力通气策略。根据个体情况使用高频振荡通气、吸入一氧化氮（iNO）、体外膜肺氧合（ECMO）等。符合特定PH标准时开始口服波生坦辅助治疗，同时继续使用西地那非和iNO，根据病情调整用药。收集波生坦治疗前3小时至治疗后14天数据，包括血气、氧合指数等指标及肝功能检查。主要结局为治疗1周后超声心动图显示PH严重程度改善；次要结局包括治疗2周、出院时和出院 12个月PH严重程度等多项指标。

2013年2月至2021年3月期间，210例CDH新生儿中有54例接受波生坦治疗，最终纳入50例。出院生存率58%，37例婴儿（74%）接受ECMO治疗。根据治疗1周后PH改善情况分为应答者（54%）和无应答者（46%），两组基线特征无显著差异。两组开始波生坦治疗时的年龄、剂量相似，多数新生儿同时使用iNO、西地那非等药物，用药情况组间无显著差异。应答者出院时使用波生坦比例低于无应答者，ECMO治疗、机械通气和住院时间两组无显著差异，8例（16%）出现肝功能升高。治疗1周和2周后，分别有54%和72%的新生儿PH严重程度改善。与无应答组相比，应答组治疗2周后的右心室与左心室直径比（RV_D/LV_D）显著改善。呼吸状况在治疗1周和2周后显著改善，ECMO使用减少，但氧合状态无显著变化。

结果表明，波生坦辅助治疗1周后，54%的CDH-PH新生儿的肺动脉高压有所降低，治疗2周后，这一比例达到72%。此外，34%的患者在2周内呼吸状况有所改善。然而，氧合状态基本没有变化。肺动脉高压、呼吸状况和氧合状态的反应率存在差异。需要更多大规模随机对照试验来阐明波生坦治疗先天性膈疝相关肺动脉高压的潜在益处。

原始出处：

Aster De Vadder, Lotte Lemloh, et al. Bosentan as adjunctive therapy in neonates with congenital diaphragmatic hernia‑associated pulmonary hypertension: a case series, European Journal of Pediatrics, https://doi.org/10.1007/s00431-025-06019-6.

Tags： EJP：波生坦辅助治疗先天性膈疝相关肺动脉高压新生儿的有效性