继发性AML

继发性急性髓系白血病（sAML）是指由先前的血液疾病（如骨髓增生异常综合征[MDS]或骨髓增殖性肿瘤[MPN]）或化疗/放疗后发展而来的急性髓系白血病，预后一般较差，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是唯一可能治愈的手段，但影响移植后结局的临床因素以及自体造血干细胞移植（auto-HSCT）在真实世界中的潜在作用还需要进一步明确。

学者基于的PETHEMA登记组开展研究，分析了auto-HSCT和allo-HSCT在sAML患者中的治疗效果及预后因素。近日Pre-proof于《Transplantation and Cellular Therapy》。

本文要点

·allo-HSCT仍是sAML的唯一潜在治愈选择

·首次完全缓解的allo-HSCT患者生存率更高（5年生存率为44.5%）

·auto-HSCT的5年无白血病生存率为20%

·不良细胞遗传学/遗传风险组是独立负面因素

·移植时的疾病状态显著影响预后

研究结果

患者特征：

作者使用PETHEMA AML注册数据库，回顾性分析了1992年8月至2020年7月间接受auto-HSCT（55例）和allo-HSCT（219例）治疗的成人sAML患者274例。

中位随访32.7个月。auto-HSCT组中位年龄57岁，allo-HSCT组54.5岁。大部分患者为男性，且两组间ECOG评分、WBC计数、细胞遗传学风险等基线特征无显著差异。

治疗效果：

总生存率（OS）：5年总生存率（OS）为36.9%，中位OS为24.5个月。allo-HSCT组5年OS为40%，auto-HSCT组为30%，但差异无统计学意义（p=0.22）。

无白血病生存率（LFS）：5年LFS为32.4%，allo-HSCT组为36.2%，auto-HSCT组为20.5%。

复发累积发生率（CIR）：5年CIR为50.2%，auto-HSCT组显著高于allo-HSCT组（75.1% vs 41.1%，p<0.001）。

非复发死亡率（NRM）：5年NRM为24.8%，allo-HSCT组显著高于auto-HSCT组（29.7% vs 7.9%，p=0.02）。

allo-HSCT在CR1的效果：在首次完全缓解（CR1）时接受allo-HSCT的患者，5年OS为44.5%，LFS为39.9%，显著优于auto-HSCT组CR1移植（分别为30%和20.5%；OS的p=0.22，LFS的p=0.03）。

预后因素：

细胞遗传学/遗传风险：不良细胞遗传学/遗传风险组是所有终点的独立负面预测因素。

移植状态：在CR1时进行移植的患者预后优于有活动性疾病的患者。

其他因素：男性、ECOG评分≥2与较高的NRM相关。

总结

allo-HSCT仍是sAML患者潜在的治愈选择，CR1时接受allo-HSCT的患者5年LFS可达39.9%。auto-HSCT在CR1时也能为sAML患者提供20%的5年LFS，尽管复发率较高，但NRM较低。不良细胞遗传学/遗传风险是sAML患者接受HSCT后的独立负性预后因素。

该研究提供了关于auto-HSCT和allo-HSCT在sAML治疗中的详细数据，尤其是在CR1时移植的治疗效果。研究结果支持在sAML患者中优先考虑allo-HSCT，尤其是在CR1时。对于不适合allo-HSCT的患者，auto-HSCT仍可作为一种选择，但长期生存率较低。

参考文献

Serrano J, et al.Autologous or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation as front-line treatment for adult secondary acute myeloid leukemia patients: the PETHEMA registry experience.Transplant Cell Ther . 2025 Feb 14:S2666-6367(25)01046-2. doi: 10.1016/j.jtct.2025.02.011.

Tags： 【TCT】自体或异基因移植一线治疗成人继发性AML的PETHEMA登记组研究