免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的出血性疾病，其特点是抗体介导的血小板破坏和抗原特异性T细胞介导的血小板生成障碍。ITP常见于结缔组织病（CTD）患者，特别是系统性红斑狼疮（SLE）和原发性干燥综合征（pSS）中，发生率分别为10%-15%和7.8%。传统治疗主要以糖皮质激素为主，但耐药性和副作用限制了其应用，而二线治疗如免疫抑制剂、静脉丙种球蛋白和脾切除等也存在疗效不佳或安全性问题。艾曲泊帕（Eltrombopag）是一种口服促血小板生成素受体激动剂，可通过促进巨核细胞增殖和分化改善血小板生成。尽管艾曲泊帕在原发性ITP中表现出良好疗效，但针对CTD-ITP的研究较少。本研究旨在评估艾曲泊帕在难治性CTD-ITP患者中的疗效和安全性，为临床治疗提供依据。

本研究为单中心回顾性观察研究，纳入2017年12月15日至2023年11月1日期间在华中科技大学同济医学院附属同济医院确诊为难治性CTD-ITP的患者。纳入标准包括：（1）符合相应国际标准诊断的结缔组织病（如2019年EULAR/ACR SLE诊断标准）；（2）血小板计数≤30×10⁹/L，且经糖皮质激素及标准免疫抑制治疗1年以上无效或复发；（3）年龄≥18岁。排除标准包括活动性感染和近五年内肿瘤病史。患者接受艾曲泊帕治疗，起始剂量为25-75 mg/d，根据疗效调整至最低有效维持剂量。研究记录了基线特征、血小板计数、疾病活动度（如SLEDAI和ESSDAI评分）、药物相关不良事件（AEs）及治疗期间的激素用量调整。数据分析采用Mann-Kendall趋势检验及Logistic回归分析。

共纳入52例患者，其中女性占82.7%（43例），平均年龄45岁（范围18-81岁）。患者主要基础疾病为SLE（28例，占53.8%）和pSS（14例，占26.9%），其余包括混合性结缔组织病（MCTD，9.6%）、未分化结缔组织病（UCTD，3.8%）等。基线时所有患者均有活动性疾病，血小板中位数为13×10⁹/L（范围1-30×10⁹/L）。经过中位6个月的治疗，36例患者（90%）实现持续总体缓解（包括完全缓解和部分缓解），总体缓解率从第1个月的67.5%提高至第2个月的87.5%，第6个月达到95%。完全缓解率分别为45%（第1个月）、57%（第2个月）和75%（第6个月）。治疗后，血小板计数显著增加，中位数在两周内达到50×10⁹/L（P=0.003）。SLE和pSS患者的疾病活动度评分显著下降（SLEDAI: P=0.016；ESSDAI: P=0.010），且激素用量显著减少（P=0.004）。不良事件发生率为28.8%，主要为轻度输注反应和感染，无严重出血事件。

艾曲泊帕治疗难治性CTD-ITP的疗效分析

本研究表明，艾曲泊帕在难治性CTD-ITP患者中具有显著的疗效，可快速提高血小板水平，降低疾病活动度，并具有类固醇节省作用。虽然治疗相关不良事件较少，但需密切监测患者反应以优化治疗方案。未来需要更大规模的随机对照研究验证其长期疗效和安全性。本研究为难治性CTD-ITP患者的个体化治疗提供了重要的循证依据。

原始出处：

Eltrombopag for the treatment of refractory connective tissue disease-related thrombocytopenia: a pilot study of 52 cases. Arthritis Res Ther 27, 7 (2025). https://doi.org/10.1186/s13075-024-03472-w

Tags： Arthritis Res Ther：艾曲泊帕在难治性结缔组织病相关免疫性血小板减少症中的疗效与安全性