特发性肾病综合征（INS）是儿童常见的肾脏疾病，传统的治疗方法以糖皮质激素为主，但长期使用糖皮质激素可能引起多种副作用。近年来，利妥昔单抗因其在难治性肾病综合征中的复发率降低效果被广泛关注。本文旨在评估利妥昔单抗作为儿童新发特发性肾病综合征一线治疗的疗效和安全性，以期为此类患者提供一种潜在的治疗新选择。

本研究为单中心、回顾性、观察性研究，纳入了2022年1月1日至2023年12月31日期间接受利妥昔单抗单药治疗的新发特发性肾病综合征儿童患者。治疗方案为每周注射利妥昔单抗375 mg/m²，共四次。所有患者在2024年5月31日前继续随访。研究数据主要来自电子病历和患者随访记录，研究中排除了继发性肾病综合征病例，且所有患者在治疗前无严重并发症，如严重感染或肾功能衰竭。治疗过程中未联合使用糖皮质激素或其他免疫抑制药物，所有患者的临床结果及实验室数据均进行了详细记录和分析。

共纳入17名患者（男10名，女7名），其中诊断年龄中位数为4.8岁（2.3-14.3岁）。所有患者的尿蛋白定量中位数为148.7 mg/kg（76.2-344.2 mg/kg），血清白蛋白中位数为18.2 g/L（12.2-22.4 g/L）。其中12名患者在19天内达到了完全缓解，且在随访期间（41至112周）大部分患者维持缓解，除1名患者在85周时发生复发外，其他患者在B细胞重建后依然保持缓解。3名患者在诊断时伴有显微血尿、低补体或肾损伤，未能对利妥昔单抗产生反应。研究期间未出现严重不良事件，显示利妥昔单抗治疗相对安全。治疗前B细胞计数中位数为503/μL（221-2345/μL）。

研究设计与主要研究结果

研究表明，利妥昔单抗作为儿童新发特发性肾病综合征的第一线治疗，能够有效诱导并维持缓解，且未观察到严重不良事件。这项研究结果为儿童特发性肾病综合征提供了一种新的治疗选择，尤其适用于类固醇耐药或副作用较大的患者。然而，对于部分特殊患者群体，如伴有显微血尿或肾损伤的患者，利妥昔单抗的疗效可能受到限制。

原始出处：

Rituximab as a first-line therapy in children with new-onset idiopathic nephrotic syndrome, Clinical Kidney Journal, Volume 18, Issue 1, January 2025, sfae348, https://doi.org/10.1093/ckj/sfae348

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