2024年，癌症药物开发领域经历了重大的变革，特别是在T细胞疗法和针对难治性癌症的小分子药物方面取得了显著进展。

这一年见证了针对实体瘤的T细胞疗法获得批准，以及新型小分子药物为传统治疗手段难以应对的癌症提供了新的治疗选择。这些进展不仅反映了行业优先级的变化，也指示了最具创新性和变革性疗法的发展方向。

在此背景下，Elie Dolgin 在国际顶尖期刊 Nature Cancer 上发表了题为 Cancer drug approvals and setbacks in 2024 的文章【1】，回顾了2024年癌症新药获批情况，以及其它抗癌疗法的研发进展。

主要研究内容和结果

T细胞疗法的突破：

首个针对实体瘤的T细胞疗法获得批准，包括治疗晚期黑色素瘤的lifileucel（Amtagvi）和针对晚期滑膜肉瘤的afamitresgene autoleucel（Tecelra）。

这些疗法通过利用患者自身的T细胞来识别和攻击癌细胞，为个性化治疗提供了新途径。

CAR-T疗法的扩展与挑战：

尽管CAR-T疗法在某些适应症中获得批准，但也出现了关于继发性T细胞恶性肿瘤风险的警告，这要求对CAR-T疗法的长期安全性进行更深入的研究。

新免疫疗法的探索：

针对DLL3的tarlatamab（Imdelltra）和针对HER2的zanidatmab等新免疫疗法在临床开发中显示出潜力，为神经内分泌肿瘤和HER2阳性癌症提供了新的治疗选择。

小分子药物的创新：

包括首个端粒酶抑制剂imetelstat（Rytelo）和针对白血病的menin抑制剂revumenib的批准，这些新药物为特定类型的癌症患者提供了新的治疗选择。

靶向药物的进步：

针对特定患者群体的靶向药物，如第三代EGFR抑制剂lazertinib（Lazcluze）和PI3kα选择性抑制剂inavolisib（Itovebi），因其更高的选择性和更好的安全性而备受关注。

神经肿瘤学的突破：

tovorafenib（Ojemda）和vorasidenib（Voranigo）的批准为儿童低级别胶质瘤和带有突变IDH的星形细胞瘤及少突胶质细胞瘤提供了新的治疗方案。

KRAS靶向药物的挑战：

尽管KRAS是癌症治疗的重要靶点，但针对KRAS G12D突变的药物在临床试验中显示出有限的疗效，这表明对kRAS靶向药物的研究仍需进一步探索。

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编者按：

临床意义和科研启示：

回顾2024，是癌症治疗领域充满突破的一年。T细胞疗法和小分子药物的开发为癌症治疗提供了新的方向，但同时也暴露了在临床试验中可能遇到的挑战。

未来的研究需要继续探索这些治疗方法的潜力，优化治疗方案，并为患者提供更安全、更有效的治疗选择。

此外，对于分子胶粘剂降解剂和PROTAC技术等新兴治疗手段的研究，可能会在未来几年内重塑癌症治疗的格局。

展望2025年，我们期待更多突破性疗法的诞生，为癌症患者带来新的希望。

Reference：

【1】https://doi.org/10.1038/s43018-024-00873-3

Tags： Nat Cancer：2024癌症药物七大突破，特别在这两个领域取得显著进展！