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在临床上,CAR-T细胞疗法常面对T细胞采集量不足、T细胞功能缺点、毒副感化大年夜及治疗费用昂贵等难题。有的患者因为身材前提或治疗需求等原因,难以进行自体T细胞单采。这类患者可以推敲应用异体CAR-T细胞疗法,即从健康供者体内采集T细胞,改革制备现货型细胞药物。异体CAR-T细胞疗法不受患者自身T细胞数量和质量的影响,制备成功率较高,有望降低治疗成本。
近日,浙江大年夜学医学院从属儿童病院(以下简称“浙大年夜儿院”)提议的“靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童体系性红斑狼疮”临床研究,跟着第20例患者完成CAR-T细胞回输,美满停止。
“这是迄今为止全球最大年夜队列的CAR-T细胞疗法治疗难治性体系性红斑狼疮患儿的研究,加强了我们应用该疗法治疗其他自身免疫性疾病的信念。”浙大年夜儿院副院长、肾脏泌尿中间主任毛建华说,从今朝情况看,20例患者均未出现输注过敏反响。
T淋巴细胞简称T细胞,是人体免疫体系中的重要细胞之一。作为一项新兴治疗技巧,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(以下简称“CAR-T细胞疗法”)经由过程采集和改革人体的T细胞,再将这些细胞回输到患者体内,使它们可以或许辨认并祛除带有特定靶抗原的疾病细胞。这些改革后的T细胞能在人体内持续存活并增殖,从而实现经久治疗后果。
毛建华告诉记者,今朝,CAR-T细胞疗法重要应用于B细胞相干的血液体系恶性肿瘤治疗,如复发或难治性急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等。近年来,该疗法逐渐被应用到实体瘤和自身免疫疾病的治疗。
记者懂得到,浙大年夜儿院将开展通用型CAR-T细胞疗法,将CAR-T细胞疗法研究工作拓展到其他自身免疫疾病,如抗中性粒细胞胞浆抗体(ANCA)相干性血管炎、激素耐药型肾病综合征、硬皮病等,相干工作已经由过程伦理审查。
近年来,CAR-T细胞疗法相干研究成果颇丰。据不完全统计,当前国表里有20余项应用CAR-T细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床研究正在进行。国内已稀有款CAR-T细胞疗法产品获批,用于治疗成人复发或难治性套细胞淋巴瘤、复发或难治性多发性骨髓瘤等疾病。
本年7月,国际学术期刊《细胞》揭橥海军军医大年夜学第二从属病院传授徐沪济领衔,结合华东师范大年夜学、浙江大年夜学医学院第二从属病院研究团队完成的科研论文。该团队应用CRISPR-Cas9基因编辑技巧对健康供体来源靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改革,开辟新一代异体通用型CAR-T疗法,赞助3名风湿免疫性疾病患者有效缓解症状。该研究展示出异体通用型CAR-T细胞疗法在有效性和安然性方面的巨大年夜潜力。
毛建华说,CAR-T细胞疗法虽在一些范畴取得明显疗效,但并非全能之药,其疗效受到患者病情、治疗筹划、个别差别等身分的影响。将来需看重临床研究和基本研究的结合,推动治疗办法持续改进,以造福更多患者。
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