中重度斑块型银屑病的儿童患者系统性治疗选择有限。银屑病对儿童及其护理人员的生活质量造成重大影响，尤其是在自我形象、社交关系和身体活动方面。早期发病可能与成年后的不良结果相关，如生活质量下降、精神障碍、睡眠问题和社会歧视风险增加。因此，儿童患者需要及时有效的治疗。目前，针对儿童中重度斑块型银屑病的批准系统治疗方案有限，许多治疗方法在儿童中使用为非适应症用药。本研究旨在评估apremilast在6至17岁中重度斑块型银屑病儿童患者中的疗效和安全性。

SPROUT（NCT03701763）是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估apremilast在6-17岁中重度银屑病患者中的疗效和安全性。患者按年龄分层，按2:1随机分配至apremilast组（根据体重每日20或30 mg，分两次服用）或安慰剂组，治疗16周，随后进入apremilast治疗延长期至52周。主要终点为第16周的静态医师总体评估（sPGA）响应（评分0 [清晰]或1 [几乎清晰]且较基线减少≥2分）。次要终点包括银屑病面积和严重度指数（PASI）评分较基线减少≥75%（PASI-75）的患者比例。所有疗效终点在意向治疗人群中评估，安全性在所有接受至少一次研究药物的患者中评估。

研究结果

在245名随机分配的患者中（apremilast：163名；安慰剂：82名），221名（90%）完成了双盲阶段（apremilast：149名；安慰剂：72名）。第16周时，apremilast组的sPGA响应率显著高于安慰剂组（33.1%对11.5%；P<0.0001）。PASI-75响应率在apremilast组为45.4%，安慰剂组为16.1%（P≤0.0001）。在各年龄和体重亚组中，apremilast组均显示出一致的治疗优势，尤其是在年龄较小和体重较轻的患者中。对于PASI评分的变化，apremilast组患者较基线下降65.3%，显著高于安慰剂组的38.3%（P<0.0001）。体表面积（BSA）的减少也在apremilast组显著高于安慰剂组（56.6%对21.8%；P<0.0001）。对于有中重度头皮银屑病的患者，apremilast组36.4%的患者在第16周达到ScPGA响应，而安慰剂组为18.8%（P=0.0091）。此外，在有中重度生殖器银屑病的患者中，apremilast组39.2%的患者达到sPGA-G响应，而安慰剂组为25.0%。

在安全性方面，apremilast组66.9%的患者出现治疗相关不良事件（TEAEs），而安慰剂组为41.3%。最常见的不良事件为腹泻、恶心和腹痛，且大多数为轻度至中度，严重不良事件发生率低（apremilast组1.2%，安慰剂组1.3%）。少数患者因不良事件停药（apremilast组3.1%，安慰剂组1.3%）。在治疗过程中，apremilast组和安慰剂组在体重和体重指数（BMI）变化方面无显著差异。

第16周时的sPGA和PASI缓解率（意向治疗人群）

按年龄和体重亚组列出的第16周sPGA缓解率（意向治疗人群）

本研究表明，apremilast在治疗中重度斑块型银屑病儿童患者方面效果显著，且安全性良好。相较于安慰剂，apremilast显著改善了患者的皮损和整体疾病活动度，且不良事件与已知的安全性特征一致。apremilast作为一种口服系统治疗药物，为不愿接受注射治疗的儿童提供了新的选择。

原始出处：

Efficacy and safety of apremilast in pediatric patients with moderate-to-severe plaque psoriasis: 16-week results from SPROUT, a randomized controlled trial. J Am Acad Dermatol. 2024 Jun;90(6):1232-1239. doi: 10.1016/j.jaad.2023.11.068. Epub 2024 Jan 23. PMID: 38266683.

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