对于 12 岁或以上的严重血友病 A 患者，每周一次的 efanesoctocog alfa 可提供持续的高凝血因子 VIII 活性，与研究前的凝血因子 VIII 预防相比，具有更好的出血预防效果。对于 12 岁以下儿童严重血友病 A ，efanesoctocog alfa 治疗结果的数据有限。

方法

我们进行了一项 3 期开放标签研究，研究对象为 12 岁以下严重血友病 A 患者。患者每周接受一次 efanesoctocog alfa（50 IU/kg 体重）预防，持续 52 周。主要终点是凝血因子 VIII 抑制剂（针对凝血因子 VIII 的中和抗体）的发生。次要终点包括治疗出血事件的年化率、出血治疗、安全性和药代动力学。

结果

共招募了 74 名男性患者（38 名年龄 < 6 岁，36 名年龄在 6 至 < 12 岁之间）。未出现第 VIII 因子抑制剂。大多数不良事件并不严重。未报告任何经研究者评估与 efanesoctocog alfa 相关的严重不良事件。在按照方案接受治疗的 73 名患者中，中位数和基于模型的平均年化出血率分别为 0.00（四分位距，0.00 至 1.02）和 0.61（95% 置信区间，0.42 至 0.90）。共有 47 名患者（64%）未发生治疗性出血事件，65 名（88%）未发生自发性出血事件，61 名（82%）未发生关节出血事件。43 次出血事件中有 41 次（95%）通过一次 efanesoctocog alfa 注射得到解决。给药后，稳态下的平均因子 VIII 活性为 3 天内超过 40 IU/分升，近 7 天内超过 10 IU/分升。几何平均终末半衰期为 40.0 小时。

结论

对于患有严重血友病 A 的儿童，每周一次预防性使用 efanesoctocog alfa 可在给药后 3 天内提供正常至接近正常范围内（>40 IU/分升）的高持续因子 VIII 活性，近 7 天内超过 10 IU/分升，从而有效预防出血。Efanesoctocog alfa 主要与非严重不良事件有关。（由 Sanofi 和 Sobi 资助；XTEND-Kids ClinicalTrials.gov 编号为 NCT04759131。）

Tags： NEJM：Efanesoctocog Alfa对儿童重型血友病A，效果显著