免疫性血小板减少性紫癜（ITP）导致患者血小板数量显著下降，进而引发出血倾向，这些出血事件有时可能威胁到患者的生命安全。由于ITP的复杂性，尽管已有多种治疗策略，但仍有不少患者对常规治疗不敏感或疗效不持久。因此，开发新的治疗方案显得尤为重要。霉酚酸酯（MMF）作为一种免疫抑制剂，近年来在治疗多种免疫相关疾病中显示出潜力。本研究旨在通过系统评价和荟萃分析的方式，全面评估MMF在ITP治疗中的安全性和有效性，以期为临床提供更多的治疗选择依据，并指导未来的临床实践。

本研究通过系统地检索PubMed、Scopus、Web of Science 和 Cochrane Central Register of Controlled Trials 四个电子数据库，收集从数据库建立至2022年10月10日所有评估MMF治疗ITP患者的临床试验和观察性研究，包括对照试验和单臂试验、前瞻性和回顾性观察性研究。同时，我们使用了ROBINS-I、Cochrane ROB-2 和 NIH三种工具来评估纳入研究的偏倚风险。

研究结果

我们进行了单臂荟萃分析来评估霉酚酸酯治疗 ITP 的疗效，通过对包括257个病例的8项研究的荟萃分析，我们发现MMF的整体响应率为62.09%（95%置信区间：43.29%到77.84%）。但由于研究间存在显著的异质性（I2 = 79.8%，p < 0.0001），响应率的估计在不同研究间表现出相当大的变异性。在排除了两项将MMF与糖皮质激素联合使用的研究后，异质性明显降低（I2 = 39%，p = 0.15），整体响应率降至50%（95%置信区间：38%到63%）。

关于不良事件，272名接受MMF治疗的ITP患者中，总体不良事件发生率为12%（95%置信区间：6%到24%），其中也显示出显著的异质性（I2 = 67%，p < 0.01）。按不良事件类型分组，最常见的是胃肠道事件（如腹泻、恶心、腹痛），占18%（95%置信区间：8%到35%），其次是头痛，占4%（95%置信区间：1%到21%）。

此外，对白细胞和血红蛋白的影响分析表明，MMF治疗并未显著改变这些指标，所有涉及的研究中这些指标的变化均为0%。然而，有一项研究指出，尽管MMF治疗组在其他不良事件上与仅接受糖皮质激素治疗的组无差异，但在生活质量方面，MMF治疗组的身体功能和疲劳程度的报告结果更差。

研究设计与主要研究结果

本系统评价和荟萃分析表明，霉酚酸酯（MMF）作为一种治疗ITP的有效且相对安全的选择，尤其适用于对标准治疗（如糖皮质激素治疗）无效的患者。鉴于当前的研究局限性，我们呼吁进行更多设计良好的研究以深入了解影响治疗响应的因素，并完善MMF在ITP管理中的应用。

原始出处：

Efficacy and safety of mycophenolate mofetil in patients with immune thrombocytopenic purpura: a systematic review and meta-analysis. Clin Rheumatol 43, 621–632 (2024). https://doi.org/10.1007/s10067-023-06820-4

Tags： Clin Rheumatol：霉酚酸酯（MMF）在免疫性血小板减少性紫癜治疗中的疗效和安全性评估