双特异性抗体和嵌合抗原受体T细胞治疗，已经彻底改变了多发性骨髓瘤患者的治疗，双特异性抗体作为即用型治疗选择，在重度预处理患者中具有较低的重度急性毒性发生，特立妥单抗作为靶向BCMA的双特异性抗体，于2022年11月获得了加速批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，但是特立妥单抗上市后安全性和疗效的关键数据仍空白。该研究报告了标准护理特立妥单抗在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的真实世界数据。

方法

这是一个多机构的回顾性队列研究，该研究纳入在5家美国学术医疗中心接受特立妥单抗标准治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者在2023年8月之前至少接受一次特立妥单抗治疗，共纳入了110名患者，其中86%的患者有三种药物耐药性疾病，76%的患者有五药耐药性疾病，35%的患者之前接受过B细胞成熟抗原（BCMA）靶向治，主要研究终点包括客观缓解率、无进展生存期、总生存期和安全性。

研究结果

疗效：该研究显示，在治疗复发难治性多发性骨髓瘤中，标准护理的特立妥单抗治疗取得了可观的疗效，总体反应率为62%，≥非常好的部分缓解率为51%，这与MajesTEC-1临床试的结果相当（MajesTEC-1临床试验是关于特立妥单抗治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的一项关键性临床试验）。安全性：在安全性方面，该研究显示≥3级CRS和ICANS的发生率较高，分别为3.6%和4.5%，明显高于MajesTEC-1临床试验，此外，所有级别和≥3级感染的发生率分别为40%和26%，显示出特立妥单抗治疗相关的感染毒性负担较高，主要的感染类型包括细菌、病毒和真菌感染，而初级免疫球蛋白预防可显著降低≥3级感染的发生风险，该研究结果显示，特立妥单抗治疗可迅速实现深度血液学反应，在标准护理中显示出与MajesTEC-1临床试验相当的疗效，然而，该研究也观察到CRS/ICANS的严重发生率较高，而严格的感染预防，特别是初级免疫球蛋白预防，可以显著降低感染相关的发病率和死亡率。

结论

标准护理的特立妥单抗治疗在复发难治性多发性骨髓瘤中取得了与MajesTEC-1临床试验相当的疗效，总体反应率为62%，≥非常好的部分缓解率为51%，≥3级CRS和ICANS的发生率较高，分别为3.6%和4.5%，明显高于MajesTEC-1临床试验，所有级别和≥3级感染的发生率分别为40%和26%，显示出较高的感染毒性负担，初级免疫球蛋白预防可显著降低≥3级感染的发生风险，从而降低感染相关发病率和死亡率，特立妥单抗在标准护理中显示出与MajesTEC-1临床试验相当的疗效，但同时需要加强感染预防措施来解决感染和严重CRS/ICANS的发生问题。

原始出处

Mohan, M., Monge, J., Shah, N. et al. Teclistamab in relapsed refractory multiple myeloma: multi-institutional real-world study. Blood Cancer J. 14, 35 (2024). https://doi.org/10.1038/s41408-024-01003-z.

Tags： Blood Cancer J： 标准护理特立妥单抗治疗多发性骨髓瘤患者的真实世界研究