肾衰竭患者在进行血液透析治疗期间，由于血管通路的反复操作和潜在的血液动力学不稳定，面临较高的血栓和栓塞事件风险。这些并发症不仅增加了治疗的复杂度，也显著影响了患者的生存率和生活质量。传统抗凝治疗，如华法林和肝素，虽广泛用于预防和治疗这些血栓事件，但其使用受限于出血风险和需要严格监测的缺点。近年来，随着对凝血机制更深入的理解，研究者开始关注凝血过程中内源途径的因子XI（FXI）作为潜在的治疗靶点，旨在开发出血风险更低的新型抗凝剂。Osocimab作为一种新型的抑制性FXIa抗体，通过特异性靶向和抑制FXIa活性，提供了一种潜在的抗凝治疗方案，可能比现有的抗凝治疗更为安全，特别是对于那些需要长期血液透析的肾衰竭患者。在这一背景下，探索osocimab在预防血液透析患者血栓栓塞事件中的疗效和安全性成为了研究的重点。

我们进行了一项2b期双盲、安慰剂对照试验，共704名（448名男性，256名女性）接受血液透析的肾衰竭患者随机接受低剂量或高剂量的osocimab或安慰剂。共有686名参与者（436名男性，250名女性）接受治疗，最长不超过18个月（计划最小治疗期为6个月）。共同主要研究终点为临床相关出血（主要出血和临床相关非主要出血的组合）和中度、重度或严重不良事件发生率的综合。

研究结果显示，接受低剂量osocimab的232名参与者中有16名（6.9%）和接受高剂量osocimab的224名参与者中有11名（4.9%）发生了临床相关出血，而接受安慰剂的230名参与者中有18名（7.8%）发生。对于综合不良事件终点，低剂量osocimab组、高剂量osocimab组和安慰剂组的发生率分别为51%、47%和43%。这些结果表明，osocimab与低出血风险相关，并且在此人群中总体耐受良好；这些发现需要在更大的试验中得到确认。

安全性和有效性结局（部分）

总之，研究表明，Osocimab在接受血液透析的肾衰竭患者中显示出低出血风险和良好的耐受性，为凝血过程内源途径的新型抗凝治疗提供了有前景的证据。然而，对其安全性和有效性的进一步验证需通过更大规模的临床试验进行。

原始出处：

Anticoagulation with osocimab in patients with kidney failure undergoing hemodialysis: a randomized phase 2 trial. Nat Med. 2024 Feb;30(2):435-442. doi: 10.1038/s41591-023-02794-7. Epub 2024 Feb 16. PMID: 38365952; PMCID: PMC10878964.

Tags： Nat Med：Osocimab在血液透析肾衰竭患者中的抗凝疗效和安全性评估