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杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)是一种常染色体显性遗传疾病,约313个人中有1人,其特征是低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)浓度严重升高。如果不及时进行治疗,患者可能会发展为早发性动脉粥样硬化性心血管疾病。在儿童患者中检测和干预以控制LDL-C浓度可预防动脉粥样硬化的进展和成年期的过早心血管事件。美国心脏病学会/美国心脏协会指南将儿童和青少年患者的可接受LDL-C浓度定义为低于110 mg/dL,并建议从8岁开始就使用他汀类药物(或对他汀类不耐受的患者使用非他汀类药物)。
当前的欧洲动脉粥样硬化学会儿童指南建议,10岁以上患者的LDL-C降低到130 mg/dL以下,或者8岁患者的LDL-C降低至少50%。其他降脂疗法(LLTs),包括依折麦布和胆酸螯合剂,可作为他汀类药物的辅助或替代疗法,用于对他汀类药物不耐受的患者。
许多杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的儿童患者仅使用他汀类药物无法达到推荐的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)浓度,需要辅助的降脂治疗(LLT);而在儿童患者中使用Alirocumab仍需要评估。因此,本研究旨在评估Alirocumab在控制不佳的HeFH儿童患者中的疗效。
这是一项3期随机临床试验,于2018年5月-2022年8月在24个国家的43个中心进行。纳入了8至17岁、LDL-C 130 mg/dL或更高、正在接受他汀类或其他LLTs治疗的HeFH儿童患者。在连续进入剂量队列后,99名每2周(Q2W)给药的患者中有25名未通过筛查;104名每4周(Q4W)给药的患者中有25名未通过筛查。总共74名Q2W患者中有70名(95%)和79名Q4W患者中有75名(95%)完成了双盲期。
患者以2:1的比例随机分配接受皮下注射Alirocumab或安慰剂,Q2W或Q4W给药。剂量根据体重(Q2W时<50 kg为40 mg,≥50 kg为75 mg;Q4W时<50 kg为150 mg,≥50 kg为300 mg)并在第8周时根据LDL-C是否为110 mg/dL或更高进行调整。在24周双盲期后,患者可以在80周的开放标签期间接受Alirocumab治疗。主要终点是从基线到第24周每个队列中LDL-C的百分比变化。
结果显示,在153名被随机分配接受Alirocumab或安慰剂的患者中(平均[范围]年龄,12.9 [8-17]岁;87 [56.9%]女性),Alirocumab在第24周的两个队列中与安慰剂相比显示出统计学上显著的LDL-C降低。从基线到第24周的最小二乘平均百分比变化差异为Q2W的-43.3%(97.5% CI,-56.0至-30.7;P < .001)和Q4W的-33.8%(97.5% CI,-46.4至-21.2;P < .001)。次要疗效终点层次分析显示,在第12周和第24周,Alirocumab在其他脂质参数上有显著改善。两名接受Q4W Alirocumab治疗的患者经历了导致停药的不良事件。治疗组之间未观察到不良事件发生率的显著差异。开放标签期间的结果与双盲期间一致。
这项研究的结果表明,Alirocumab Q2W或Q4W可能显著有助于降低LDL-C和其他脂质参数,并且在他汀类药物控制不佳的HeFH儿童患者中耐受性良好。
原文来源:
Santos RD, Wiegman A, Caprio S, et al. Alirocumab in Pediatric Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolemia: A Randomized Clinical Trial. JAMA Pediatr. Published online February 05, 2024. doi:10.1001/jamapediatrics.2023.6477
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