急性髓系白血病（AML）是恶性血液系统肿瘤，是成人最常见且致命的一种急性白血病。目前临床对于AML的治疗主要以化疗为基石，虽然患者的首次完全缓解率及总体生存率均有提高，但其带来的毒副作用以及居高不下的复发率仍是临床亟需解决的难题。

在过去的2023年里，急性髓系白血病领域研究进展飞速。e路新干线小编特制作年度盘点幻灯总结和回顾2023年急性髓系白血病临床研究新进展。

01 新诊断AML治疗

探索化疗方案

几十年来，AML的标准诱导化疗一直是“3+7”方案，但由于患者群体具有高度异质性，因此对化疗敏感性各不相同。伴随精准医疗时代的来临，AML的诱导化疗优化成为研究热点。

RJ-AML 2016研究在诱导化疗的第5天检测外周原始细胞清除率（D5-PBCR）以筛选化疗不敏感人群，并采用IA方案（伊达比星+阿糖胞苷）+高三尖杉酯碱（HHT）治疗这部分人群，发现HHT的加入可提高患者缓解率，同时亚组分析结果提示结合患者分子生物学特征，制定联合诱导治疗方案对患者获益具有重要意义。

NCRI AML18研究结果显示诱导治疗后的MRD评估对于优化患者正在接受的治疗至关重要，对于MRD+患者，相较于传统DA方案，FLAG-Ida和DAC可诱导患者达到显著的生存获益，且DAC耐受性更优。

化疗药联合靶向药

对于部分不适合接受强化诱导化疗的患者，AGILE研究评估了艾伏尼布（IDH1抑制剂）+阿扎胞苷治疗新诊断的IDH1突变患者的疗效。长期随访数据显示，相较于安慰剂+阿扎胞苷，艾伏尼布+阿扎胞苷延长患者中位OS＞5个月，且死亡风险更低。

VA-CAG方案（维奈克拉+阿扎胞苷+阿糖胞苷+阿柔比星+G-CSF）在新诊断年轻fit AML患者中显示ORR、CRc和MRD阴性率较高，且具有良好的安全性，正在扩大进一步验证的队列。

02 R/R AML治疗

部分AML患者经标准方案治疗2个疗程后无效（难治性病例），或化疗/移植后复发，根据NCCN指南的推荐，鼓励此类患者参加基于分子分型的临床试验或接受侵袭性治疗，以改善患者生存。

小分子抑制剂单药方案

revumenib是一种有效的口服选择性menin-KMT2A相互作用抑制剂，在R/R KMT2Ar和NPM1m急性白血病Ⅰ期研究中疗效良好，继续开展AUGMENT-101 Ⅱ期研究，结果证实，revumenib治疗R/R KMT2Ar急性白血病儿童和成人患者疗效显著，且患者移植率高。

化疗联合方案

高三尖杉酯碱是我国自主研制的高效抗肿瘤药，与维奈克拉+阿扎胞苷联合用于R/R AML的治疗，发现可达到高CRc（复合完全缓解）率和令人鼓舞的生存率。

创新联合方案

盐酸米托蒽醌脂质体为我国首个获批的米托蒽醌纳米药物，与相同剂量的米托蒽醌相比，显示出良好的药代动力学特征，临床前研究结果显示可显著延长动物存活时间。对接受至少一个周期含盐酸米托蒽醌脂质体方案治疗的成年AML患者进行多中心回顾性分析，结果发现初治患者ORR达92%，R/R患者ORR达40.4%，显示出令人鼓舞的疗效。

总结

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