多发性硬化（multiple sclerosis，MS）是一种以中枢神经系统（CNS）炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病，病变主要累及白质。其病因尚不明确，可能与遗传、环境、病毒感染等多种因素相关。其临床分型可分为

（1）复发缓解型MS（relapsing remitting multiple sclerosis，RRMS）

（2）继发进展型MS（secondary progressive multiple sclerosis，SPMS）

（3）原发进展型MS（primary progressive multiple sclerosis，PPMS）

（4）其他类型：良性型MS（benign MS）、恶性型MS（malignant MS）。

目前针对MS的主要治疗集中在RRMS患者中实现，而对于PPMS的有效治疗尚未满足临床需求。

意大利米兰San Raffaele医院进行的一项非随机、非双盲、单剂量的胎儿神经干细胞移植 I 期临床试验，展示了神经干细胞移植治疗进展型多发性硬化症的可能性，其研究结果在国际顶尖医学期刊Nature Medicine发表。 

 I 期临床试验的研究目的是评估治疗方案的可行性和安全性。研究共纳入12名PMS患者进组，他们的失能指数≥6.5，年龄在18-55岁之间，病程持续时间在2到20年之间，进组同时没有接受其他治疗。

研究团队从10-12周胎龄选择性流产的胎儿脑中获得神经干细胞/前体细胞（hfNPCs），通过鞘内注射的方法将其注射到进行性多发性硬化症患者中。

神经干细胞/前体细胞通过旁分泌机制和细胞间相互作用（即所谓的旁观者效应）发挥营养支持、免疫调节和代谢信号作用，通过重建神经细胞和神经胶质细胞之间的功能相互作用或唤醒内源性神经细胞来促进神经保护和组织修复。

临床试验在2年随访中没有出现与hfNPCs相关的严重不良反应，清楚地表明hfNPCs治疗PMS是可行的、安全的和可耐受的。在探索性的二次研究分析显示，接受最高剂量hfNPCs的患者脑萎缩率较低，脑脊液抗炎和神经保护分子水平增加。

 

参考文献：

Genchi Angela,Brambilla Elena,Sangalli Francesca et al. Neural stem cell transplantation in patients with progressive multiple sclerosis: an open-label, phase 1 study.[J] .Nat Med, 2023, 29: 75-85.

Tags： Nature Medicine：进展型多发性硬化患者的神经干细胞移植治疗